Pakketadvies sluisgeneesmiddel atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie (MLD)

Update januari 2024: Libmeldy toch vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering

Het ministerie van VWS heeft besloten om atidarsagene autotemcel (Libmeldy®) per 17 januari 2024 te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering voor kinderen met MLD die nog geen symptomen van de ziekte vertonen. Het ministerie heeft samen met België en Ierland succesvol onderhandeld met de fabrikant over de prijs van het medicijn. 

Lees het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatscourant.

Update december 2023: Zorginstituut adviseert prijsonderhandeling te hervatten naar aanleiding van nieuwe data

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS  om de prijsonderhandelingen te hervatten met de fabrikant van Libmeldy. Dit advies is op basis van de inzichten uit nieuw aangeleverde langere termijn data over de werking van het medicijn. De nieuwe gegevens geven minder onzekerheid over de effecten op de lange termijn.

Bekijk de update van het advies van het Zorginstituut

Update april 2023: Libmeldy wordt niet vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering

Het geneesmiddel Libmeldy wordt niet toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. De minister van VWS heeft onderhandelingen met de leverancier gevoerd samen met België en Ierland, waarbij de leverancier niet tegemoet is gekomen aan de voorwaarden die de 3 landen hebben gesteld. 

Lees het nieuwsbericht op de website van de Rijksoverheid

Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd

MLD is een zeldzame en erfelijke stofwisselingsziekte. In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd. Kinderen met MLD krijgen een verstandelijke beperking en kunnen steeds minder goed bewegen. Zonder behandeling overlijden kinderen met de ernstigste vorm van MLD binnen enkele jaren na het ontstaan van de symptomen.

Libmeldy kan worden toegepast bij de behandeling van bepaalde groepen kinderen met de zeldzame ziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). De volledige indicatie waar vergoeding voor is aangevraagd, is te lezen in het uitklapmenu.

Libmeldy

Libmeldy is een geavanceerde geneesmiddeltherapie die 'gentherapie' wordt genoemd. Dit type geneesmiddel werkt door genen af te geven in het lichaam. Bij de eenmalige gentherapie Libmeldy worden stamcellen uit het eigen beenmerg of bloed van de patiënt gehaald. Vervolgens worden deze zo aangepast (gemodificeerd) dat ze een kopie bevatten van het gen dat ARSA maakt. De aangepaste stamcellen kunnen zich delen, om andere soorten bloedcellen te produceren.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om de gentherapie Libmeldy alleen onder voorwaarden te vergoeden voor de behandeling van kinderen met MLD die nog geen symptomen van de ziekte vertonen. Uit 2 wetenschappelijke onderzoeken blijkt dat Libmeldy alleen bewezen effectief is bij deze groep kinderen. Behandeling met Libmeldy kan voorkomen dat ze geestelijk en lichamelijk achteruitgaan en uiteindelijk aan de ziekte overlijden. Maar Libmeldy is duur (€2,9 miljoen per patiënt) en de effecten op de lange termijn zijn nog onzeker. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister om voorwaarden te stellen aan de vergoeding van het medicijn.

Voor kinderen die al symptomen van de ziekte hebben, bestaat onvoldoende wetenschappelijk bewijs of een behandeling met Libmeldy effect heeft. Wel hebben verschillende partijen, waaronder de beroepsgroep, aangegeven dat ze Libmeldy graag ook beschikbaar willen hebben voor de behandeling van een aantal kinderen met minimale symptomen van MLD. Het Zorginstituut gaat daarom samen met deze partijen bekijken of Libmeldy voor deze groep kinderen toch beschikbaar kan komen via voorwaardelijke toelating.

Voorwaarden voor vergoeding

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS de volgende voorwaarden te stellen voor vergoeding van het medicijn:  

• Het ministerie van VWS maakt een pay-for-performance-afspraak met de fabrikant. Dit is een prestatiebeloning, waarbij de betaling aan de fabrikant afhangt van hoe goed het medicijn in de praktijk echt werkt. Het risico op betaling voor patiënten bij wie de behandeling niet aanslaat, ligt dan bij de fabrikant en niet bij de maatschappij. 
• Het Zorginstituut stelt in overleg met de betrokken partijen een weesgeneesmiddelenarrangement op. Hierin staan verschillende afspraken, onder meer over welke patiënten voor Libmeldy in aanmerking komen (startcriteria) en over internationale dataverzameling over de effecten van het medicijn. 
• Het ministerie van VWS onderhandelt met de fabrikant over een prijsverlaging.

Beneluxa-initiatief

De fabrikant van Libmeldy heeft in een aantal Europese landen tegelijkertijd  vergoeding aangevraagd. Het Zorginstituut heeft daarom de beoordeling van Libmeldy samen met België en Ierland gedaan. Deze 2 landen maken net als Nederland deel uit van het samenwerkingsverband Beneluxa Initiative. De samenwerking van deze landen vergemakkelijkt de onderhandeling met farmaceutische bedrijven over de prijzen van innovatieve, maar zeer dure geneesmiddelen.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft Libmeldy in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als: 

• het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht 
• er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik van het middel 
• succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De minister besluit uiteindelijk of het middel wel of niet uit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed.