Advies over mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van atidarsagene autotemcel (Libmeldy®)

Advies van het Zorginstituut

Op 22 februari 2023 hebben partijen een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van atidarsagene autotemcel (AA, Libmeldy®). Libmeldy is een nieuwe gentherapie voor bepaalde kinderen met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd. Kinderen met MLD krijgen een verstandelijke beperking en kunnen steeds minder goed bewegen. Zonder behandeling overlijden kinderen. De volledige geregistreerde indicatie is te lezen in het uitklapmenu.

Zorginstituut Nederland concludeerde in zijn advies van 27 september 2022 dat gentherapie AA alleen onder voorwaarden vergoed kan worden voor de behandeling van kinderen met MLD die nog geen symptomen van de ziekte vertonen (presymptomatisch). Voor kinderen die al symptomen van de ziekte hebben (vroeg-symptomatisch), bestaat onvoldoende bewijs of behandeling met AA effect heeft en daarmee voldoet AA (nog) niet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. De ingediende aanvraag voor voorwaardelijke toelating gaat daarom over AA voor de behandeling van vroeg-symptomatische kinderen met de vroeg-juveniele vorm van MLD.

Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met AA bij deze indicatie voldoet aan de eisen voor voorwaardelijke toelating. Die criteria zijn als volgt:

• AA is door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) geregistreerd en heeft de status van weesgeneesmiddel;
• er is sprake van een onvervulde behandelbehoefte (unmet medical need);
• de registratiehouder is hoofdindiener van het dossier en de mede-indieners zijn de behandelaren, een onafhankelijk onderzoekscentrum en de patiëntenvereniging;
• de pakketvraag is te beantwoorden op basis van de gegevens die met het registeronderzoek verzameld worden;
• het Zorginstituut kan de pakketvraag beantwoorden binnen maximaal 14 jaar.

Op basis van deze conclusies adviseert het Zorginstituut om AA als mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating aan te merken. Als de minister het advies van het Zorginstituut overneemt, begint fase 2 van de procedure. In die fase moeten de partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject vastleggen in een convenant. 

April 2023: geen akkoord over prijs na onderhandelingen

Meestal gebruikt VWS fase 2 om samen met de registratiehouder tot een financieel arrangement te komen. Maar de minister van VWS heeft in april 2023 bekend gemaakt dat er onderhandelingen over AA zijn gevoerd met België en Ierland. Dit gebeurde in het kader van de Beneluxa-samenwerking. Omdat er geen akkoord is bereikt over de prijs, wordt AA voor de presymptomatische patiënten niet toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Dit betekent ook dat een voorwaardelijke toelating voor de vroeg-symptomatische patiënten op dit moment niet mogelijk is. Als de registratiehouder alsnog bereid is om tot een goede prijs te komen en partijen een convenant hebben opgesteld, zal het Zorginstituut een vervolgadvies opstellen over opname van AA in de voorwaardelijke toelating.

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.