Zorginstituut: vergoed eerste medicijn voor erfelijke ziekte MLD onder voorwaarden
Zorginstituut Nederland adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om de gentherapie Libmeldy® alleen onder voorwaarden te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het middel kan kinderen met de ernstige stofwisselingziekte MLD genezen. Het gaat om kinderen die nog geen symptomen van de ziekte hebben. Er bestaan nog geen andere medicijnen voor MLD. Maar Libmeldy is duur en de effecten op de lange termijn zijn nog onzeker.
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) is een nieuwe gentherapie voor bepaalde kinderen met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd. Kinderen met MLD krijgen een verstandelijke beperking en kunnen steeds minder goed bewegen. Zonder behandeling overlijden kinderen met de ernstigste vorm van MLD binnen enkele jaren na het ontstaan van de symptomen.
Alleen effectief voor kinderen met MLD zonder symptomen
Uit 2 wetenschappelijke onderzoeken blijkt dat Libmeldy alleen bewezen effectief is bij kinderen die nog geen symptomen van MLD hebben. Behandeling met Libmeldy kan voorkomen dat ze geestelijk en lichamelijk achteruitgaan en uiteindelijk aan de ziekte overlijden. Bij de eenmalige gentherapie Libmeldy worden genen in het lichaam ingebracht die de patiënt nodig heeft. Deze genen kunnen zich delen en verspreiden. Op die manier wordt de oorzaak van MLD aangepakt en kunnen kinderen zonder symptomen genezen van de ziekte en zich net zo ontwikkelen als gezonde kinderen.
Voorwaarden voor vergoeding
De resultaten van Libmeldy bij de onderzochte kinderen zijn veelbelovend, maar het is nog niet zeker of het middel ook op de lange termijn werkt. Een behandeling met Libmeldy kost bijna € 2,9 miljoen per patiënt. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister de volgende voorwaarden te stellen voor vergoeding van het medicijn:
- Het ministerie van VWS maakt een pay-for-performance-afspraak met de fabrikant. Dit is een prestatiebeloning, waarbij de betaling aan de fabrikant afhangt van hoe goed het medicijn in de praktijk echt werkt. Het risico op betaling voor patiënten bij wie de behandeling niet aanslaat, ligt dan bij de fabrikant en niet bij de maatschappij. Een onderzoek naar pay-for-performance bij Libmeldy, dat Universiteit Utrecht in opdracht van het Zorginstituut heeft uitgevoerd, kan het maken van deze afspraak ondersteunen.
- Het Zorginstituut stelt in overleg met de betrokken partijen een weesgeneesmiddelenarrangement op. Hierin staan verschillende afspraken, onder meer over welke patiënten voor Libmeldy in aanmerking komen (startcriteria) en over internationale dataverzameling over de effecten van het medicijn.
- Het ministerie van VWS onderhandelt met de fabrikant over een prijsverlaging.
Ander toelatingstraject medicijn voor kinderen mét symptomen
De wetenschappelijke onderzoeken tonen aan dat het belangrijk is patiënten te behandelen vóór de eerste symptomen van de ziekte zichtbaar zijn. Voor kinderen die al symptomen van de ziekte hebben, bestaat onvoldoende wetenschappelijk bewijs of een behandeling met Libmeldy effect heeft. Wel hebben verschillende partijen, waaronder de beroepsgroep, aangegeven dat ze Libmeldy graag ook beschikbaar willen hebben voor de behandeling van een aantal kinderen met minimale symptomen van MLD. Het Zorginstituut gaat daarom samen met deze partijen bekijken of Libmeldy voor deze groep kinderen toch beschikbaar kan komen via voorwaardelijke toelating. Dat is een beleid om nieuwe, veelbelovende geneesmiddelen toegankelijk te maken voor patiënten met ernstige en zeldzame ziekten waarvoor nog geen goede behandeling bestaat. De voorwaarde is dat tijdens de looptijd van de tijdelijke toelating gegevens worden verzameld over de effectiviteit van het medicijn. Op basis daarvan kan dan worden vastgesteld of het middel definitief in het basispakket van de zorgverzekering kan worden opgenomen.
Libmeldy in Europese samenwerking beoordeeld
Het Zorginstituut heeft de beoordeling van Libmeldy samen met België en Ierland gedaan. Deze 2 landen maken net als Nederland deel uit van het samenwerkingsverband Beneluxa Initiative. De samenwerking van deze landen vergemakkelijkt de onderhandeling met farmaceutische bedrijven over de prijzen van innovatieve, maar zeer dure geneesmiddelen. Eerder heeft het Zorginstituut in dit verband ook de beoordeling gedaan van andere gentherapieën. Waaronder het medicijn Zolgensma voor de behandeling van spierziekte SMA (€2 miljoen per patiënt) en het medicijn Zynteglo voor de behandeling van een vorm van erfelijke bloedarmoede (€1,6 miljoen per patiënt).
Over Zorginstituut Nederland
Iedereen die in Nederland woont of werkt is verplicht om een zorgverzekering te hebben. Zorginstituut Nederland is een overheidsorganisatie met als belangrijkste taak het samenstellen van het basispakket van de zorgverzekering. Hierbij maken we ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes om ervoor te zorgen dat iedereen in Nederland goede zorg kan krijgen. Nu en in de toekomst.