Ga direct naar inhoud

Advies - vergoed avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) voor de behandeling van de ziekte van Pompe

Zorginstituut Nederland heeft de minister voor Medische Zorg geadviseerd om avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van het middel in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’.

Download 'Pakketadvies avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) voor de behandeling van de ziekte van Pompe'

PDF document | 77 pagina's | 1 MB

Advies | 30-05-2024

Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister

Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister voor Medische Zorg gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Avalglucosidase alfa is bedoeld voor bepaalde mensen met ziekte van Pompe

Avalglucosidase alfa is de werkzame stof. De merknaam is Nexviadyme®. Het medicijn wordt met een infuus toegediend in het bloed. Het is een zogeheten enzymvervangingstherapie. Dit heft enzymtekort in de spiercellen op en voorkomt verdere spierzwakte.

De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte waarbij het enzym alfa glucosidase niet goed werkt. Hierdoor worden bepaalde suikers (glycogenen) niet afgebroken en hopen deze zich op in de spiercellen. Dit zorgt ervoor dat de spiercel zijn werk niet meer goed kan doen. Uiteindelijk worden de spieren hierdoor steeds zwakker.

Meer informatie voor patiënten (Spierziekten Nederland)

Advies Zorginstituut over vergoeding van avalglucosidase alfa

Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. We adviseren ook om prijsonderhandelingen op hetzelfde moment te voeren voor de verschillende geneesmiddelen voor de ziekte van Pompe. Dat zijn AVA en ALG, én cipaglucosidase alfa als onze beoordeling over dit medicijn leidt tot een positief advies. Dit houdt in dat er ook opnieuw onderhandelingen over de prijs van ALG gestart moeten worden.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Hoe is het advies ontstaan?

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft avalglucosidase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:

  • er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is; 
  • er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik; 
  • er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.

Bijlagen