Advies - vergoed cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) voor de behandeling van de ziekte van Pompe
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Deze medicijnen kunnen worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de ziekte van Pompe. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van cipaglucosidase alfa in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Cipaglucosidase alfa in combinatie met miglustat is bedoeld voor bepaalde mensen met de ziekte van Pompe
Cipaglucosidase alfa is 1 van de 2 werkzame stoffen. De merknaam ervan is Pombiliti®. Het medicijn wordt met een infuus toegediend in het bloed. Miglustat is de andere werkzame stof. De merknaam daarvan is Opfolda®. Dit medicijn is een capsule die je inslikt. De patiënt moet de capsule innemen voordat het infuus wordt toegediend.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de ziekte van Pompe. De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte waarbij het enzym alfa-glucosidase niet goed werkt. Hierdoor worden bepaalde suikers (glycogenen) niet afgebroken en hopen deze zich op in de spiercellen. Dit zorgt ervoor dat de spiercel zijn werk niet meer goed kan doen. Uiteindelijk worden de spieren hierdoor steeds zwakker. De ziekte van Pompe kan zich voordoen bij kinderen en volwassenen. Volwassenen met de ziekte van Pompe hebben problemen met bijvoorbeeld hardlopen en traplopen. Omdat hun spieren steeds zwakker worden, kunnen patiënten na een tijdje niet meer zelfstandig staan en lopen. Ook kunnen zij last krijgen van ademhalingsproblemen.
Advies Zorginstituut over vergoeding van cipaglucosidase alfa in combinatie met miglustat
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het Zorginstituut adviseert ook om miglustat (Opfolda®) op te nemen op bijlage 1A van het GVS. En om de bijlage 2-voorwaarden van miglustat aan te passen, onder de voorwaarde dat na prijsonderhandelingen een lagere prijs kan worden bereikt.
Voorwaarden voor vergoeding van miglustat
Voor vergoeding gelden de volgende voorwaarden.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft cipaglucosidase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:
- er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is;
- er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik;
- er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.