Advies - vergoed cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) voor de behandeling van de ziekte van Pompe

Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Deze medicijnen kunnen worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de ziekte van Pompe. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van cipaglucosidase alfa in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’. De minister heeft inmiddels besloten dat het medicijn onder voorwaarden mag worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. De vergoeding gaat in vanaf 1 februari 2025.

Update februari 2025: cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) vergoed per 1 februari 2025

De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft besloten cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) te vergoeden voor bepaalde patiënten met de ziekte van Pompe. De vergoeding gaat in vanaf 1 februari 2025.

Lees het vergoedingsbesluit in de Staatscourant.

Cipaglucosidase alfa in combinatie met miglustat is bedoeld voor bepaalde mensen met de ziekte van Pompe

Cipaglucosidase alfa is 1 van de 2 werkzame stoffen. De merknaam ervan is Pombiliti®. Het medicijn wordt met een infuus toegediend in het bloed. Miglustat is de andere werkzame stof. De merknaam daarvan is Opfolda®. Dit medicijn is een capsule die je inslikt. De patiënt moet de capsule innemen voordat het infuus wordt toegediend.

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de ziekte van Pompe. De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte waarbij het enzym alfa-glucosidase niet goed werkt. Hierdoor worden bepaalde suikers (glycogenen) niet afgebroken en hopen deze zich op in de spiercellen. Dit zorgt ervoor dat de spiercel zijn werk niet meer goed kan doen. Uiteindelijk worden de spieren hierdoor steeds zwakker. Volwassenen met de ziekte van Pompe hebben problemen met bijvoorbeeld hardlopen en traplopen. Omdat hun spieren steeds zwakker worden, kunnen patiënten na een tijdje niet meer zelfstandig staan en lopen. Ook kunnen zij last krijgen van ademhalingsproblemen. 

Advies Zorginstituut over vergoeding van cipaglucosidase alfa in combinatie met miglustat

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het Zorginstituut adviseert ook om miglustat (Opfolda®) op te nemen op bijlage 1A van het GVS. En om de bijlage 2-voorwaarden van miglustat aan te passen, onder de voorwaarde dat na prijsonderhandelingen een lagere prijs kan worden bereikt.

Voorwaarden voor vergoeding van miglustat

Voor vergoeding gelden de volgende voorwaarden.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Hoe is het advies ontstaan?

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Videospeler
00:00
00:00
00:00
Gebruik pijl omhoog/omlaag om het volume te verhogen/verlagen.

Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft cipaglucosidase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:

  • er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is; 
  • er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik; 
  • er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’