Advies - vergoed etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) voor de behandeling van hemofilie B

Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister

Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Etranacogene dezaparvovec is bedoeld voor bepaalde patiënten met hemofilie B

Etranacogene dezaparvovec is de werkzame stof. De merknaam is (Hemgenix®). Het medicijn wordt éénmalig toegediend via een infuus. 

Het medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder voorgeschiedenis van factor IX-remmers.

Hemofilie is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan een van de stollingsfactoren in het bloed. Dit kan het gevolg zijn van een afwijking in het gen voor deze stollingsfactoren. Bij hemofilie B is er een tekort aan stollingsfactor IX. Door het tekort aan stollingsfactor IX werkt de bloedstolling niet goed, waardoor iemand sneller bloedt en bloedingen langer duren.

Advies Zorginstituut over vergoeding van etranacogene dezaparvovec

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. 

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Hoe is het advies ontstaan?

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft etranacogene dezaparvovec voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:

• er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is; 
• er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik; 
• er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’. 

Gezamenlijke beoordeling van etranacogene dezaparvovec: Beneluxa-intiatief

De registratiehouder van (Hemgenix®) is CSL Behring. Deze vraagt in meerdere Europese landen tegelijk vergoeding aan voor het medicijn. Nederland en België werken in dit dossier samen binnen het zogenaamde Beneluxa Initiative.