Advies - vergoed avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) voor de behandeling van de ziekte van Pompe

Zorginstituut Nederland heeft de minister voor Medische Zorg geadviseerd om avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van het middel in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’. De minister heeft inmiddels besloten dat het medicijn onder voorwaarden mag worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. De vergoeding gaat in vanaf 1 februari 2025.

Update februari 2025: avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) vergoed per 1 februari 2025

De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft besloten avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) te vergoeden voor de behandeling van de ziekte van Pompe. De vergoeding gaat in vanaf 1 februari 2025.

Lees het vergoedingsbesluit in de Staatscourant.

Avalglucosidase alfa is bedoeld voor bepaalde mensen met ziekte van Pompe

Avalglucosidase alfa is de werkzame stof. De merknaam is Nexviadyme®. Het medicijn wordt met een infuus toegediend in het bloed. Het is een zogeheten enzymvervangingstherapie. Dit heft enzymtekort in de spiercellen op en voorkomt verdere spierzwakte.

De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte waarbij het enzym alfa glucosidase niet goed werkt. Hierdoor worden bepaalde suikers (glycogenen) niet afgebroken en hopen deze zich op in de spiercellen. Dit zorgt ervoor dat de spiercel zijn werk niet meer goed kan doen. Uiteindelijk worden de spieren hierdoor steeds zwakker.

Meer informatie voor patiënten (Spierziekten Nederland)

Advies Zorginstituut over vergoeding van avalglucosidase alfa

Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. We adviseren ook om prijsonderhandelingen op hetzelfde moment te voeren voor de verschillende geneesmiddelen voor de ziekte van Pompe. Dat zijn AVA en ALG, én cipaglucosidase alfa als onze beoordeling over dit medicijn leidt tot een positief advies. Dit houdt in dat er ook opnieuw onderhandelingen over de prijs van ALG gestart moeten worden.

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Hoe is het advies ontstaan?

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Videospeler
00:00
00:00
00:00
Gebruik pijl omhoog/omlaag om het volume te verhogen/verlagen.

Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft avalglucosidase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:

  • er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is; 
  • er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik; 
  • er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.