GVS-advies weesgeneesmiddel tafamidis (Vyndaqel®) bij de behandeling van transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM)

Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd

De fabrikant heeft een indicatie-uitbreiding aangevraagd voor het middel tafamidis. In 2012 is tafamidis 20 mg opgenomen in het basispakket voor de behandeling van transthyretine amyloïdose (ATTR) bij volwassen patiënten met een stadium I symptomatische polyneuropathie. De fabrikant heeft nu vergoeding aangevraagd voor een andere sterkte van tafamidis bij een andere indicatie, namelijk voor  tafamidis in capsules van 61 mg vrije zuur bij de behandeling van erfelijke en niet-erfelijke (wild-type) ATTR met cardiomyopathie (CM; hartfalen) bij volwassen patiënten. De aanbevolen dosering is een capsule per dag, toegevoegd aan de standaardbehandeling.

Advies Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeert dat tafamidis 61 mg vrije zuur een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen (NYHA klasse I of klasse II). De meerwaarde bestaat uit een kleinere kans op sterfte en een betere kwaliteit van leven. Maar de prijs van tafamidis is zo hoog dat er sprake is van een ongunstige kosteneffectiviteit. Hierdoor zou vergoeding van het middel ten koste gaan van andere goede zorg in het basispakket. Het Zorginstituut adviseert daarom aan de minister voor Medische Zorg om tafamidis niet te vergoeden uit het basispakket, tenzij de prijs met minimaal 50% daalt én er afspraken worden gemaakt over gepast gebruik. Mocht tafamidis na een succesvolle prijsonderhandeling toch worden opgenomen in het basispakket, dan is het een voorwaarde om het middel alléén te vergoeden voor volwassen ATTR-CM-patiënten met een milde vorm van hartfalen (NYHA-klasse I of II).

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

De fabrikant van tafamidis heeft een aanvraag ingediend voor opname van tafamidis op bijlage 1B van het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen medicijnen die in het GVS zitten, worden vergoed uit het basispakket. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst (bijlage) van het GVS waarop ze zijn geplaatst. Onderling vervangbare geneesmiddelen staan in groepen op bijlage 1A. Voor deze medicijnen kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen staan op bijlage 1B. Deze medicijnen hebben geen vergoedingslimiet. Voor sommige geneesmiddelen gelden ook voorwaarden voor de vergoeding, bijvoorbeeld dat een arts het middel alleen voor een deel van de patiënten mag voorschrijven. In dat geval staat een middel ook op bijlage 2 van het GVS.