ACP-advies over tafamidis (Vyndaqel®) voor de behandeling van ATTR bij volwassenen met hartspierziekte
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over tafamidis (Vyndaqel®) bij de behandeling van verworven of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM). Cardiomyopathie is een hartspierziekte. De commissie heeft in haar vergadering van 15 juli 2021 gesproken over de vraag of tafamidis moet worden opgenomen in de basisverzekering. De patiëntenorganisatie Stichting Amyloïdose Nederland en een afgevaardigde namens het Gronings expertisecentrum voor Amyloïdose en het netwerk van expertisecentra (UMCG, UMCU en Erasmus) hebben ingesproken tijdens de vergadering.
Aandoening
Amyloïdose is een stapelingsziekte van verkeerd gevouwen eiwitten. Vitale organen, zoals het hart, de nieren, de lever en de zenuwen beschadigen. ATTR-CM is één van de belangrijkste type van ATTR waarbij voornamelijk de hartspier is aangedaan. Patiënten met ATTR-CM hebben symptomen die passen bij hartfalen. Tafamidis zorgt ervoor dat het eiwit transthyretine niet uit elkaar valt, zodat geen lange eiwitvezels ontstaan en stapeling niet optreedt.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
Vertrekpunt van de discussie in de commissie is dat tafamidis voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk voor patiënten met verworven of aangeboren ATTR-CM én NYHA klasse I of II. Het middel is dus effectief, maar er is onduidelijkheid over de mate van het effect en het effect op langere termijn. Alle argumenten overwegende, komt de commissie tot de conclusie dat tafamidis niet opgenomen moet worden in het basispakket, tenzij een prijsreductie wordt onderhandeld die hoger is dan 50%.