Beoordeling van weesgeneesmiddelen

Weesgeneesmiddelen

Zorg wordt alleen vergoed uit het basispakket als uit de onderzoeksresultaten blijkt dat de zorg werkt. In het geval van weesgeneesmiddelen is de onderbouwing van of het medicijn werkt en hoe goed (effectiviteit) vaak beperkt, doordat er maar weinig patiënten aan deze ziekte lijden. Daarnaast blijkt regelmatig dat de geneesmiddelen niet bij alle patiënten met dezelfde aandoening even effectief is. Op het moment dat het medicijn wordt toegelaten tot de Europese markt is er vaak nog veel onzekerheid over de grootte van het effect, of het gevonden effect klinisch relevant is, wat het effect op de lange termijn is en welke patiënten het meeste baat hebben.

Op het moment van beoordelen bestaat vaak dus nog veel onzekerheid. Echter, het niet vergoeden van deze middelen ligt maatschappelijk gevoelig. Het gaat in de meeste gevallen om een kleine groep patiënten, meestal kinderen, met een ernstige aandoening waarvoor geen andere behandeling bestaat.

Sommige ziekten komen zo zelden voor dat de kosten voor de ontwikkeling en het in de handel brengen van een medicijn of behandeling voor zo’n aandoening niet altijd zouden worden gedekt uit de verwachte verkoop van het geneesmiddel. De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is om die reden mogelijk niet interessant voor farmaceutische bedrijven.

Weesgeneesmiddelenbeleid

Om te zorgen dat farmaceutische bedrijven ook voor zeldzame ziektes medicijnen en behandelingen ontwikkelen is er een zogenoemd weesgeneesmiddelenbeleid. Sinds 1999 worden fabrikanten vanuit de Europese Unie financieel gestimuleerd om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen.

Nadat deze middelen op de markt zijn toegelaten, bekijkt het Zorginstituut of deze vergoed kunnen worden uit het basispakket. Het gaat dan alleen om die weesgeneesmiddelen die door de minister in de sluis voor dure geneesmiddelen zijn geplaatst. Een weesgeneesmiddel wordt in de sluis geplaatst wanneer het middel meer kost dan € 50.000 per patiënt per jaar en als de verwachting is dat er op landelijk niveau meer dan € 10 miljoen aan wordt uitgegeven.

Beoordeling van weesgeneesmiddelen - pakketbeheer

In veel gevallen is er onzekerheid over hoe groot het effect van een weesgeneesmiddel op de ziekte is en over of het effect op de lange termijn standhoudt. Naast deze onzekerheden is vaak sprake van hoge kosten per patiënt per jaar. We bekijken wat de behandeling met het geneesmiddel oplevert voor de patiënt ten opzichte van wat het kost (kosteneffectiviteit). De hoge kosten en ongunstige kosteneffectiviteit van weesgeneesmiddelen kunnen namelijk leiden tot verdringing van andere zorg.

Pakketcriteria

Het Zorginstituut beoordeelt weesgeneesmiddelen net als andere geneesmiddelen en behandelingen. Dit wordt gedaan door de zogenaamde pakketcriteria tegen elkaar af te wegen. De criteria zijn:

Noodzakelijkheid

• Is de ziekte ernstig genoeg? (Hoge of lage ziektelast.)
• Is de behandeling zo duur dat iemand die niet zelf kan betalen?

Effectiviteit

• Is aangetoond dat de behandeling werkt?
• Werkt de behandeling minimaal even goed als de standaardbehandeling?

Kosteneffectiviteit

• Is de verhouding tussen wat de behandeling kost en wat deze oplevert acceptabel?

Uitvoerbaarheid

• Is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?

Weging van de pakketcriteria kan leiden tot een negatief advies voor toelating tot het basispakket. Maar de vaak ongunstige kosteneffectiviteit van weesgeneesmiddelen leidt niet per definitie tot een negatief advies voor toelating tot het basispakket. Er kunnen argumenten zijn om een ongunstige kosteneffectiviteit te accepteren. Voorbeelden van argumenten die een rol bij deze afweging spelen zijn:

• of het geneesmiddel het enige geneesmiddel voor de doelgroep is;
• de mate waarin de kwaliteit van leven verbetert en
• of er voldoende vertrouwen bestaat dat de kosteneffectiviteit is te verbeteren door het middel alleen in te zetten bij patiënten bij wie het middel werkt.

Bij weesgeneesmiddelen komt het vaak voor dat na weging van de pakketcriteria het Zorginstituut van mening is dat het middel beschikbaar zou moeten komen voor de betreffende patiënten, maar niet voor de prijs die ervoor wordt gevraagd. In die gevallen adviseert het Zorginstituut de minister om de prijs te onderhandelen.

Weesgeneesmiddelenarrangement

Als de prijsonderhandeling is geslaagd, of als we na weging van de pakketcriteria tot de conclusie komen dat het wenselijk is een weesgeneesmiddel te vergoeden uit het basispakket, is het van belang dit op een verantwoorde wijze te doen. Hiervoor wordt een zogeheten weesgeneesmiddelenarrangement afgesloten. Het doel hiervan is de inzet van een weesgeneesmiddel te optimaliseren en daarmee bij te dragen aan de (kosten)effectiviteit van dat middel. Op die manier proberen we de toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen voor patiënten te waarborgen en de kosten te reduceren om zo de risico’s voor de basisverzekering te beheersen. Door gegevens te verzamelen ontstaat ook inzicht over het effect van de behandeling op de lange termijn.

• Overzicht van weesgeneesmiddelarrangementen

Evalueren en monitoren

Om duidelijkheid te scheppen over de inzet en kosten van weesgeneesmiddelen brengt Zorginstituut Nederland jaarlijks een 'Monitor Weesgeneesmiddelen' uit. Hierin staat een totaaloverzicht van de stand van zaken van de vergoeding van weesgeneesmiddelen en de bijbehorende arrangementen.