GVS-advies elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)
Zorginstituut Nederland heeft eind april 2021 advies uitgebracht aan de minister voor Medische Zorg over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose, CF). Het Zorginstituut adviseert de minister om Kaftrio vooralsnog niet op te nemen in het Geneesmiddelvergoedingssysteem (GVS). Om te mogen worden opgenomen, moet eerst aan een aantal voorwaarden zijn voldaan, waaronder een verlaging van ten minste 75% van de prijs die het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Vertex voor Kaftrio® vraagt. In december 2021heeft de staatssecretaris van VWS na prijsonderhandelingen een akkoord bereikt met de fabrikant.
Update juli 2024: Zorginstituut beoordeelt uitbreiding vergoedingsvoorwaarden
Het Zorginstituut beoordeelt of elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) ook vergoed kan worden voor bepaalde kinderen met taaislijmziekte van 2 tot en met 5 jaar. Momenteel wordt het medicijn vergoed voor bepaalde kinderen vanaf 6 jaar met taaislijmziekte. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, worden de vergoedingsvoorwaarden uitgebreid.
Lees meer over de beoordeling van het Zorginstituut
December 2021: Kaftrio na prijsonderhandeling opgenomen in het basispakket voor specifieke groep CF-patiënten
Vanaf 1 januari 2022 wordt Kaftrio vergoed uit de basisverzekering voor een specifieke groep patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose. De afspraken gelden voor de duur van 4 jaar tot en met december 2025. De staatssecretaris heeft op voorhand ook prijsafspraken gemaakt voor andere groepen CF-patiënten, waardoor Kaftrio mogelijk ook voor hen beschikbaar komt.
Lees de Kamerbrief over de vergoeding van Kaftrio per 1 januari 2022.
Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) wordt gebruikt in een combinatieschema met ivacaftor 150 mg tabletten. Dit combinatieschema is voor de behandeling van 2 specifieke groepen van patiënten met cystische fibrose (CF).
Minister Van Ark voor Medische Zorg vroeg het Zorginstituut begin januari 2021 om te onderzoeken of Kaftrio® in combinatie met Kalydeco® voor de behandeling van patiënten met cystische fibrose, onderling vervangbaar is met een ander geneesmiddel in het GVS.
Advies Zorginstituut
Het Zorginstituut oordeelt positief over de werking van Kaftrio® in combinatie met Kalydeco® in het eerste jaar van gebruik. Over de effecten op lange termijn is nog te weinig bekend. De kosteneffectiviteit is zeer ongunstig, terwijl de hoge vraagprijs een groot beslag legt op het totale budget dat voor zorg in Nederland beschikbaar is. De meerkosten in het derde jaar na invoering zijn naar verwachting zo'n € 156,4 miljoen. Hierdoor dreigt verdringing van andere zorg. De gevraagde prijs is onverklaarbaar hoog, vindt het Zorginstituut. Zeker gezien het feit dat Kaftrio een medicijn is uit de reeks zogeheten CFTR-modulatoren die allemaal door dezelfde farmaceut zijn ontwikkeld. Elk nieuw middel blijkt duurder dan het vorige.
Dit alles leidt ertoe dat het Zorginstituut de minister adviseert om Kaftrio® (in combinatie met Kalydeco®) niet op te nemen in het GVS. Het middel zou pas mogen instromen als aan de volgende voorwaarden is voldaan:
- Een prijsreductie van ten minste 75% van de triple-therapie in combinatie met ivacaftor monopreparaat. Het Zorginstituut adviseert de minister opnieuw met de fabrikant te onderhandelen over een prijsafspraak voor alle CTFR-modulatoren, ook toekomstige indicatie-uitbreidingen.
- Het maken van afspraken over gepast gebruik met de beroepsgroep voor doelmatig inzet van de behandeling.
- Verzameling van langetermijndata door de beroepsgroep om de effectiviteit en veiligheid van de triple-therapie in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) te evalueren.
- Het Zorginstituut adviseert de minister om een Europese samenwerking aan te gaan voor de (prijs)onderhandeling en dataverzameling.
Reactie van de minister op het advies
De minister voor Medische Zorg heeft de adviezen van het Zorginstituut overgenomen en zal onder meer met de fabrikant over de prijs onderhandelen. In juni 2021 heeft de minister dit gemeld aan de Tweede Kamer.