Advies - wel uitbreiden vergoedingsvoorwaarden elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om de vergoedingsvoorwaarden voor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) uit te breiden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met taaislijmziekte. Dit medicijn is al opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor patiënten vanaf 6 jaar met taaislijmziekte. Als de minister ons advies overneemt, kan dit medicijn ook worden vergoed voor patiënten van 2 tot en met 5 jaar. Wij adviseren wel extra voorwaarden voor vergoeding.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor is bedoeld voor bepaalde kinderen met taaislijmziekte
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor zijn de werkzame stoffen. De merknamen zijn Kaftrio® en Kalyedeco®. De medicijnen zijn korrels (granulaat) die worden gemengd met zacht voedsel of vloeistof en die je doorslikt. Een kind neemt elke dag 1 zakje korrels met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in de ochtend en 1 zakje korrels met ivacaftor in de avond.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met taaislijmziekte. Dit noemen we ook wel cystische fibrose (CF). Dit is een erfelijke chronische ziekte, waarbij het CFTR-eiwit minder goed werkt. CFTR is de afkorting van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Het CFTR-eiwit zorgt voor goed en soepel slijm. Door een fout in het CFTR-eiwit werkt het minder goed en wordt het slijm taaier. Ophoping van taai slijm in de longen zorgt voor hoesten, een verminderde werking van de longen en telkens terugkerende longontstekingen. Kinderen met CF hebben vaak een groeiachterstand door een verminderde opname van voedingsstoffen en een verminderde stofwisseling.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Advies Zorginstituut over vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om de vergoedingsvoorwaarden uit te breiden voor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®), voor patiënten van 2 tot en met 5 jaar. Om in aanmerking te komen voor vergoeding moet wel aan de volgende voorwaarden worden voldaan:
- een prijsvermindering van minimaal 75% van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor;
- afspraken over gepast gebruik van de medicijnen met de beroepsgroep voor doelmatige inzet van de behandeling;
- verzameling van data op de lange termijn over de effectiviteit en veiligheid van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor bij deze groep patiënten.
Wij adviseren uitbreiding van de extra voorwaarden, de zogeheten bijlage 2-voorwaarden.
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
Het Zorginstituut adviseert de minister na de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor zijn extramurale geneesmiddelen. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.