GVS-advies uitbreiding bijlage 2-voorwaarden elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)

Update juli 2024: Zorginstituut beoordeelt uitbreiding vergoedingsvoorwaarden

Het Zorginstituut beoordeelt of elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) ook vergoed kan worden voor bepaalde kinderen met taaislijmziekte van 2 tot en met 5 jaar. Momenteel wordt het medicijn vergoed voor bepaalde kinderen vanaf 6 jaar met taaislijmziekte. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, worden de vergoedingsvoorwaarden uitgebreid.

Lees meer over de beoordeling van het Zorginstituut.

Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd

Kaftrio® is een combinatietablet dat 100 mg elexacaftor, 50 mg tezacaftor en 75 mg ivacaftor bevat. Kalydeco® is een filmomhuld tablet dat 150 mg ivacaftor bevat. De middelen kunnen worden toegepast in een combinatieschema met ivacaftor voor de behandeling van cystische fibrose (CF). CF is een ziekte van de longen en wordt ook wel taaislijmziekte genoemd. Het gaat specifiek om behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder die ten minste één F508del-mutatie in het CFTR-gen hebben. CFTR staat voor cystic fibrosis transmembrane conductance regulator.

Het Zorginstituut heeft al eerder een positief advies gegeven over het gebruik van deze combinatietherapie bij CF-patiënten met een homozygote F508del mutatie (F/F), of een heterozygote F508del mutatie plus een mutatie met minimale CFTR-functie (F/MF). Daarom ging deze beoordeling alleen over de toepassing van deze therapie voor de volgende patiëntengroepen:

• CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een heterozygote F508del-mutatie plus een gating mutatie (F/G);
• CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een heterozygote F508del-mutatie plus een mutatie met residuale CFTR-functie (F/RF);
• CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een heterozygote F508del-mutatie plus een (nog) onbekende CFTR-mutatie (F/onbekend).

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS de vergoedingsvoorwaarden uit te breiden voor de beoordeelde indicatie. De vergoedingsvoorwaarden kunnen als volgt worden uitgebreid:

Uitbreiding voorwaarde elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®)

Uitsluitend in combinatie met ivacaftor voor de behandeling van CF-patiënten van 12 jaar en ouder die ten minste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen.

Uitbreiding voorwaarde ivacaftor (Kalydeco®)

Uitsluitend voor CF-patiënten van 12 jaar en ouder in combinatie met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor die ten minste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen.

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor monopreparaat zijn extramurale geneesmiddelen. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik, die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze staan. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hiervoor kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nadere voorwaarden gelden voor vergoeding. Dan komt een medicijn ook op bijlage 2.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.