Advies - wel of niet vergoeden ciltacabtagene autoleucel (Carvykti®) voor de behandeling van multipel myeloom
Zorginstituut Nederland beoordeelt opnieuw of ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel; Carvykti®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met multipel myeloom. Cilta-cel is een sluisgeneesmiddel. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het medicijn voor gebruik bij genoemde patiënten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Cilta-cel is bedoeld voor de behandeling van bepaalde patiënten met multipel myeloom
Cilta-cel is een CAR-T behandeling. Een CAR-T behandeling verschilt van gebruikelijk behandelingen voor multipel myeloom. Tijdens een CAR-T behandeling worden lichaamseigen immuuncellen van een patiënt zo geprogrammeerd, dat deze zich keren tegen de tumorcellen. Deze CAR-T behandeling, cilta-cel, heeft als merknaam Carvykti®. Het medicijn is een eenmalige gentherapie.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met multipel myeloom. Bij multipel myeloom is sprake van een ongecontroleerde deling van kwaadaardige plasmacellen in het beenmerg. Plasmacellen zijn witte bloedcellen die antistoffen maken. Beenmerg is weefsel in de botten. Multipel myeloom wordt ook wel ‘de ziekte van Kahler’ genoemd. De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor volwassen patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom die ten minste 3 eerdere behandelingen hebben ondergaan, waaronder een proteasoomremmer, een immunomodulerend middel en een anti-CD38-antilichaam. Recidief betekent dat de kanker is teruggekomen, na eerst gedeeltelijk of geheel te zijn verdwenen. En refractair betekent dat de tumor niet op een eerdere behandeling heeft gereageerd.
Meer informatie voor professionals.
Eerdere beoordeling gaf onduidelijkheid of Carvykti de hoge prijs waard is
In november 2022 heeft het Zorginstituut de minister van VWS geadviseerd over opname van cilta-cel (Carvykti®) in het basispakket. Wij concludeerden toen dat het medicijn voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk, maar we konden niet beoordelen of Carvykti de hoge prijs waard is. Daarom adviseerden wij de minister om het medicijn niet te vergoeden en de registratiehouder uit te nodigen om de economische analyse aan te passen en beter te onderbouwen. De registratiehouder heeft nu een aangepaste economische analyse ingediend, waardoor wij een herbeoordeling kunnen doen.
Lees het advies over ciltacabtagene autoleucel (Carvykti®) uit november 2022.
Uitleg over sluisgeneesmiddelen
De minister heeft cilta-cel voor inzet bij bepaalde patiënten met multiple myeloom in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via e-mail: warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Start beoordeling dossier | juni 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 8 juli 2024 |
| Start technische consultatie | 12 juli 2024 |
| Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder. | |
| Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 11 november 2024 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | 17 januari 2025 |
| Publicatie advies | januari of februari 2025 |
Betrokken partijen
- Janssen-Cilag B.V.