Advies - Wel of niet vergoeden marstacimab (Hympavzi®) voor de behandeling van hemofilie A of B
Zorginstituut Nederland beoordeelt of marstacimab (Hympavzi®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met hemofilie A of hemofilie B. Dit zijn erfelijke aandoeningen waarbij het bloed niet goed stolt. Marstacimab is een sluisgeneesmiddel. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het medicijn voor gebruik bij genoemde patiënten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Het Zorginstituut en het CBG werken bij deze beoordeling samen in een parallelle procedure.
Marstacimab is bedoeld voor bepaalde mensen met hemofilie A of B
Marstacimab is de werkzame stof. De merknaam is Hympavzi®. Het medicijn is een een injectie.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met ernstige hemofilie A of hemofilie B zonder remmers tegen factor VIII of factor IX. Hemofilie A en B zijn erfelijke aandoeningen waarbij het bloed niet goed stolt:
- Bij hemofilie A ontbreekt of is er te weinig stollingsfactor VIII in het bloed.
- Bij hemofilie B ontbreekt of is er te weinig stollingsfactor IX in het bloed.
Een stollingsfactor is een eiwit dat een belangrijke rol speelt bij de bloedstolling. Door het tekort aan de stollingsfactor werkt de bloedstolling niet goed, waardoor iemand sneller en langer bloedt na een verwonding of bij een ingreep. Bij ernstige hemofilie komen bloedingen ook spontaan voor in bijvoorbeeld gewrichten en in de hersenen. Om de bloedstolling te herstellen en bloedingen te voorkomen, worden patiënten behandeld met stollingsfactoren. Een behandeling om een ziekte te voorkomen wordt profylaxe genoemd. Sommige patiënten maken na deze behandeling antistoffen (remmers) aan tegen het toegediende stollingsproduct. De fabrikant heeft vergoeding aangevraagd voor de profylaxe van patiënten met ernstige hemofilie A of B van 12 jaar en ouder.
Uitleg over sluisgeneesmiddelen
De minister heeft marstacimab voor inzet bij bepaalde patiënten met hemofilie A of hemofilie B in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Parallelle procedure CBG-Zorginstituut
De beoordeling van marstacimab vindt plaats in de parallelle procedure van het CBG en het Zorginstituut. In deze procedure beoordelen zij tegelijkertijd de toelating tot de Nederlandse markt en de vergoeding uit het basispakket van een medicijn. Zo krijgen patiënten zo snel mogelijk toegang tot nieuwe medicijnen.
Kijk voor meer uitleg over de parallelle procedure op de pagina ‘Snellere beoordeling van geneesmiddelen’.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | oktober 2024 |
| Start beoordeling dossier | november 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 20 januari 2025 |
| Start technische consultatie | 21 - 25 januari 2025 |
| Tweede bespreking in de WAR | 24 februari 2025 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | nog niet bekend |
| Publicatie advies | nog niet bekend |
Betrokken partijen
- Pfizer Europe
- Nederlandse Vereniging van Hemofiliebehandelaars (NVHB)
- Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
- Patiëntenvereniging NVHP
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)