Advies - wel of niet vergoeden avapritinib (Ayvakyt®) voor de behandeling van een zeldzame bloedziekte
Zorginstituut Nederland beoordeelt of avapritinib (Ayvakyt®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met een zeer zeldzame, agressieve bloedziekte. Avapritinib is een sluisgeneesmiddel. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het medicijn voor gebruik bij genoemde patiënten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Avapritinib is bedoeld voor bepaalde mensen met een zeldzame, agressieve bloedziekte
Avapritinib is de werkzame stof. De merknaam is Ayvakyt®. Het medicijn is een tablet die je slikt.
Avapritinib kan worden gebruikt bij mensen met gevorderde systemische mastocytose. Mensen met mastocytose hebben te veel mestcellen in het lichaam. Mestcellen zijn witte bloedcellen. In de mestcellen zitten stofjes die kunnen vrijkomen. De stofjes die vrijkomen geven klachten, bijvoorbeeld jeuk, misselijk zijn, diarree en buikpijn. Systemische mastocytose betekent dat er te veel mestcellen zijn in het hele lichaam. Door de stapeling van de mestcellen in het hele lichaam komen kanker en orgaanschade vaak voor bij mensen met systemische mastocytose.
Er wordt vergoeding gevraagd voor de behandeling van volwassen patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose in combinatie met een hematologisch neoplasma (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL), na minimaal 1 systemische therapie. ASM, SM-AHN en MCL zijn alle 3 vormen van gevorderde systemische mastocytose.
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas).
Uitleg over sluisgeneesmiddelen
De minister heeft avapritinib voor inzet bij bepaalde patiënten met gevorderde systemische mastocytose in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via e-mail: warcg@zinl.nl
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering compleet dossier | juni 2024 |
| Start beoordeling dossier | juni 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 16 september 2024 |
| Start technische consultatie | 17 - 20 september 2024 |
| Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder. | |
| Tweede bespreking in de WAR | 9 december 2024 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | 21 februari 2025 |
| Publicatie advies | maart 2025 |
Betrokken partijen
- Blueprint Medicines
- Mastocytose Vereniging Nederland (MVN)
- Nederlandse Internisten Vereniging (NIV)
- Nederlandse Vereniging voor Allergologie en Klinische Immunologie (NVvKI)
- Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)