Advies - Wel of niet vergoeden daratumumab (Darzalex®) voor de behandeling van een vorm van amyloïdose
Zorginstituut Nederland beoordeelt of daratumumab (Darzalex®) vergoed kan worden in combinatie met bortezomib (Velcade®), cyclofosfamide en dexamethason. Deze combinatie van medicijnen kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met een vorm van amyloïdose. Dit is een ziekte waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Daratumumab is een sluisgeneesmiddel. Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) het medicijn voor gebruik bij genoemde patiënten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.
Daratumumab is bedoeld voor bepaalde mensen met een vorm van amyloïdose
Daratumumab is de werkzame stof. De merknaam is Darzalex®. Het medicijn is een injectie die onder de huid (subcutaan) wordt toegediend.
Het medicijn kan, in combinatie met bortezomib, cyclofosfamide en dexamethason, worden gebruikt bij mensen met AL-amyloïdose. Dit is een verworven vorm van amyloïdose. Verworven betekent dat de ziekte niet is aangeboren, maar dat de patiënt de ziekte tijdens diens leven heeft ontwikkeld. AL-amyloïdose is een ziekte waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Deze eiwitten stapelen zich op in de organen, wat leidt tot orgaanschade. Deze orgaanschade is de oorzaak van de klachten die horen bij de ziekte. AL-amyloïdose is een progressieve ziekte. Dit betekent dat de klachten in de loop van de tijd toenemen en uitbreiden. Het aantal klachten, soort klachten en het verloop van de ziekte, verschillen per persoon. Hierdoor kan de diagnose vaak pas in een laat stadium worden vastgesteld. AL-amyloïdose kan alle organen aantasten, maar vooral de aantasting van het hart heeft gevolgen voor de levensverwachting van patiënten. De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde, systemische amyloïde lichte keten (AL)-amyloïdose.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Uitleg over sluisgeneesmiddelen
De minister heeft daratumumab voor inzet bij bepaalde patiënten met AL-amyloïdose in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
- de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering compleet dossier | 22 juli 2024 |
| Start beoordeling dossier | 22 juli 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 14 oktober 2024 |
| Start technische consultatie | 15 - 18 oktober 2024 |
| Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder. | |
| Tweede bespreking in de WAR | 9 december 2024 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | 17 januari 2025 |
| Publicatie advies | februari 2025 |
Betrokken partijen
Registratiehouder
- Janssen-Cilag B.V.
Beroepsgroep
- Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH)
- Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON)
Patiëntenvereniging
- Hematon
- Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK)
- Stichting Amyloïdose Nederland
Zorgverzekeraar
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)