ACP-advies over avapritinib (Ayvakyt®) voor de behandeling van een zeldzame bloedziekte
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over avapritinib (Ayvakyt®) voor de behandeling van een zeldzame bloedziekte. De commissie heeft in haar vergadering van 21 februari 2025 gesproken over de vraag of het sluisgeneesmiddel avapritinib (Ayvakyt®) bij genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenorgnaisatie Mastocytose Vereniging Nederland, de beroepsgroep Nederlandse Vereniging voor Allergologie en Klinische Immunologie (NVvKI) en de fabrikant Blueprint Medicines gebruikgemaakt van de gelegenheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie adviseert om avapritinib voor de genoemde indicatie niet op te nemen in de basisverzekering tenzij er een prijsreductie wordt onderhandeld van 75%. De commissie ziet het belang dat avapritinib voor patiënten met gevorderde systemische mestcelziekte die ten minste 1 eerdere systemische behandeling hebben gekregen beschikbaar komt. Zij vindt echter dat dit alleen kan voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Naast de patiënten waar dit advies over gaat, weegt de commissie mee wat opname in de basisverzekering betekent voor patiënten met andere aandoeningen en toekomstige patiënten. De commissie spreekt niet van ‘ten minste 75%’ omdat er argumenten zijn om rekening mee te houden bij de prijsonderhandeling. Deze betreffen dat het gaat om een zeldzame ziekte met vooralsnog een zeer kleine groep patiënten, en het een relatief kleine fabrikant betreft. De periode van een financieel arrangement dient wel kort te zijn, in verband met de indicatie-uitbreiding die vermoedelijk snel komt. De commissie vindt daarnaast dat er gepast gebruik afspraken gemaakt moeten worden zodat het geneesmiddel op een juiste manier ingezet kan worden voor de patiënten met deze ernstige ziekte.