Ga direct naar inhoud

Evaluatie weesgeneesmiddelenarrangement eculizumab (Soliris®) voor de behandeling van atypische Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS)

Zorginstituut Nederland concludeert dat gemaakte afspraken uit 2016 over de inzet van het geneesmiddel eculizumab (Soliris®) voortgezet kunnen worden. Dat blijkt uit een evaluatie van het weesgeneesmiddelenarrangement. Eculizumab is een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten met de zeldzame nierziekte atypische Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS). In 2016 is het middel onder strikte voorwaarden toegelaten tot het basispakket. 

Download 'Evaluatie weesgeneesmiddelenarrangement eculizumab (Soliris®) voor de behandeling van atypische Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS)'

PDF document | 84 pagina's | 13,5 MB

Advies | 08-05-2023

Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS) en aantal patiënten

aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte en kan zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk zijn. Bij aHUS is sprake van een ontregeld complementsysteem. Dit is een groep eiwitten die belangrijk is voor de werking van het afweersysteem. aHUS leidt bij de meeste patiënten tot nierfalen. In Nederland krijgen gemiddeld 5 patiënten per jaar de diagnose aHUS.

Meer passende zorg dankzij Nederlandse behandelrichtlijn

Het Zorginstituut concludeert in de evaluatie dat aHUS-patiënten meer passende zorg ontvangen dankzij de Nederlandse behandelrichtlijn van eculizumab. Het CUREiHUS-onderzoek monitorde en evalueerde de Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS sinds 2016. Onderzoeksresultaten tonen aan dat een behandeling van 3 maanden voldoende is voor veel aHUS-patiënten, terwijl de fabrikant levenslange behandeling adviseert waarbij de patiënt elke 2 weken een infuus toegediend krijgt. De behandeling volgens Nederlandse richtlijnen is veel minder ingrijpend voor de patiënt. Ook zijn de kosten voor de samenleving veel lager: het gaat om een besparing van € 14 miljoen in 4 jaar. Op basis van de evaluatie ziet het Zorginstituut geen aanleiding om het pakketadvies uit 2016 te herzien.

Pakketadvies eculizumab bij aHUS 2016

In 2009 liet het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) eculizumab toe tot de markt voor de behandeling van aHUS. Daarna werd het door zorgverzekeraars vergoed. Na een aantal jaar selecteerde het Zorginstituut het voor een beoordeling in het kader van risicogericht pakketbeheer. Op 21 november 2016 publiceerde het Zorginstituut het pakketadvies eculizumab bij behandeling van aHUS. Daarin adviseerden wij de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport om eculizumab bij aHUS, na prijsonderhandeling, alleen nog onder strikte voorwaarden te blijven vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Die 2 voorwaarden waren: 

  • de aHUS-patiënt moet behandeld worden volgens de Nederlandse richtlijn (zo mogelijk de behandeling met eculizumab na 3 maanden stoppen), waarbij van de richtlijn mag worden afgeweken als de indicatiecommissie het unaniem eens is over het behandeladvies;
  • de behandelend arts en de patiënt moeten beiden volledige medewerking verlenen aan dataverzameling voor het CUREiHUS-onderzoek.  

Weesgeneesmiddelenarrangement

Nadat de minister in 2016 het advies had overgenomen en over de prijs had onderhandeld, is een weesgeneesmiddelenarrangement afgesloten voor eculizumab. Dit gebeurde in overleg met de patiëntenverenigingen, zorgverzekeraars en het expertisecentrum. Het arrangement bevat afspraken met de beroepsgroep over: 

  • start- en stopcriteria (conform Nederlandse behandelrichtlijn); 
  • instellen van een indicatiecommissie (landelijke werkgroep aHUS); en 
  • dataverzameling en evaluatie (register/CUREiHUS).

Bijlagen