Advies - wel of niet vergoeden omaveloxon (Skyclarys®) voor de behandeling van ataxie van Friedreich
Zorginstituut Nederland beoordeelt of omaveloxolon (Skyclarys®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met ataxie van Friedreich. Dit is een aandoening waarbij mensen de bewegingen van hun lichaam niet goed onder controle hebben. Als wij positief adviseren en de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) ons advies overneemt, komt omaveloxolon in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Omaveloxolon is bedoeld voor mensen met ataxie van Friedreich
Omaveloxolon is de werkzame stof. De merknaam is Skyclarys®. Het medicijn is een capsule die je slikt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met ataxie van Friedreich. Ataxie van Friedreich is een zeldzame aangeboren aandoening in het ruggenmerg, de zenuwen en de kleine hersenen. Omdat het eiwit, frataxine onvoldoende wordt gemaakt, sterven zenuwcellen uiteindelijk af. Dit zijn vooral de zenuwcellen in het ruggenmerg, de oogzenuw, de gehoorzenuw en de hartzenuw . De eerste klachten van de ziekte zijn vaak moeite met evenwicht, wankelen en struikelen. Het kan ook zijn dat mensen onhandiger worden dan vroeger, slordiger gaan schrijven of vaak iets uit de handen laat vallen. Ook kunnen mensen met ataxie onduidelijk gaan praten. Bij ataxie van Friedreich krijgen mensen vaak ook last van een hartspierziekte en suikerziekte. Langzaam worden de klachten erger en hebben mensen met deze ziekte een rolstoel nodig. De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor de behandeling van ataxie van Friedreich bij patiënten vanaf 16 jaar.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Omaveloxolon is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | december 2024 |
| Start beoordeling dossier | december 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 24 februari 2025 |
| Start technische consultatie | 25 - 28 februari 2025 |
| Tweede bespreking in de WAR | 24 maart 2025 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | nog niet bekend |
| Publicatie advies | nog niet bekend |
Betrokken partijen
- Biogen Netherlands
- Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen (VRA)
- Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NvvN)
- Spierziekten Nederland
- Zorgverzekeraars Nederland