Advies - wel of niet vergoeden cannabidiol (Epidyolex®) voor de behandeling van de ziekte van Bourneville-Pringle
Zorginstituut Nederland beoordeelt of cannabidiol (Epidyolex®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de ziekte van Bourneville-Pringle. Deze ziekte staat ook bekend als tubereuze sclerose complex (TSC). Als wij positief adviseren en de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) ons advies overneemt, wordt cannabidiol voor deze patiënten vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Het medicijn is al opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS).
Cannabidiol is bedoeld voor bepaalde mensen met de ziekte van Bourneville-Pringle
Cannabidiol is de werkzame stof. De merknaam is Epidyolex®. Het medicijn is een drankje dat je drinkt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij bepaalde mensen met de ziekte van Bourneville-Pringle, ook wel TSC genoemd. TSC is niet te genezen en een zeldzame erfelijke aandoening waarbij sommige cellen ongecontroleerd kunnen groeien. Hierdoor ontstaan goedaardige gezwellen op verschillende plekken in het lichaam, zoals in de nieren, huid of hersenen. In de hersenen leiden deze gezwellen vaak tot epileptische aanvallen, verstandelijke beperkingen en gedragsproblemen. Behandeling verschilt per patiënt en hangt af van de klachten. Voor patiënten met epileptische aanvallen door TSC zijn meerdere medicijnen beschikbaar die de epilepsie kunnen tegengaan. Ook kunnen zij een behandeling ondergaan zonder medicijnen, zoals een operatie of een speciaal (ketogeen) dieet. De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor patiënten met therapieresistente epilepsie door TSC. Therapieresistent betekent dat een patiënt onvoldoende reageert op ten minste 2 andere behandelopties.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Cannabidiol al opgenomen in GVS voor andere aandoeningen
Cannabidiol is al opgenomen in het GVS op bijlage 1B, als behandeling voor bepaalde patiënten met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS) of het syndroom van Dravet (DS). De fabrikant vraagt in de huidige beoordeling om uitbreiding van de nadere voorwaarden.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Cannabidiol is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | juni 2024 |
| Start beoordeling dossier | juni 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 16 september 2024 |
| Start technische consultatie | 17-20 september 2024 |
| Klokstop (max. 3 maanden), aangevraagd door de fabrikant voor het aanleveren van extra informatie. Hierna gaat de beoordeling door het Zorginstituut verder. | |
| Tweede bespreking in de WAR | januari 2025 |
| Publicatie advies | nog niet bekend |
Betrokken partijen
Registratiehouder
- Jazz Pharamceuticals B.V.
Beroepsgroep
- Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN)
- Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK)
- Nederlandse Vereniging voor Kinderneurologie (NVKN)
- Vereniging Artsen Volksgezondheid (VAV)
Patiëntenvereniging
- Stichting Tubereuze Sclerosis Nederland (STSN)
Zorgverzekeraar
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)