Ga direct naar inhoud

Route toegang beoordeling nieuwe MM-medicijnen tijdens pilot

Voor patiënten met multipel myeloom (MM) is het belangrijk dat zij snel toegang tot nieuwe geneesmiddelen hebben. Het Zorginstituut wil hieraan tegemoet komen. Daarom hebben we in overleg met het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) een route gemaakt voor de beoordeling van geneesmiddelen voor de behandeling van MM die tijdens de pilotperiode beschikbaar komen. Deze route maakt het in bepaalde gevallen mogelijk dat een marginale beoordeling door het Zorginstituut voldoende is. Op basis van deze beoordeling kan het Zorginstituut dan adviseren om het middel tijdelijk te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Route voor beoordeling

Tijdens de pilotperiode worden nieuw beschikbare (combinatie)behandelingen volgens de  beschreven route beoordeeld voor tijdelijke opname in het basispakket, in afwachting van het indicatiebrede advies.

Wel of geen plaatsing in de sluis?

  • Middelen die niet aan de sluiscriteria voldoen:
    Deze middelen worden in principe niet beoordeeld door het Zorginstituut. Zij stromen in via het open pakket en worden beoordeeld door de zorgverzekeraars.
  • Middelen die aan de sluiscriteria voldoen:
    Over middelen die in de sluis zijn geplaatst, wordt advies gevraagd aan het Zorginstituut. De registratiehouder wordt verzocht een dossier aan te leveren bij het Zorginstituut. Het Zorginstituut beoordeelt of het verzoek om advies via een marginale toets kan worden afgehandeld óf dat een reguliere, volledige pakketbeoordeling nodig is.

Volledige beoordeling of marginale toetsing?

Bij een volledige pakketbeoordeling toetst het Zorginstituut een middel aan de hand van de 4 pakketcriteria: noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid. Het Zorginstituut laat zich daarbij adviseren door 2 onafhankelijke commissies:

Ook worden belanghebbende partijen geraadpleegd. In het uiteindelijke advies kan het Zorginstituut het algemene onderhandeladvies voor MM-middelen uit februari 2021 meenemen.

Bij een marginale toetsing hoeven de WAR en ACP niet te worden geraadpleegd. De doorlooptijd van het advies is daardoor korter en er kan worden volstaan met een relatief beperkt dossier. Het advies over het geneesmiddel is bij een marginale toetsing in lijn met het algemene onderhandeladvies over MM-middelen uit februari 2021.

Welke criteria gelden voor marginale toetsing?

Het Zorginstituut bepaalt of het een advies kan geven op basis van een marginale toetsing. Hierover kan de registratiehouder in een vroeg stadium navraag doen bij het Zorginstituut. Het Zorginstituut hanteert bij de keuze voor een marginale toetsing de volgende uitgangspunten:

  • het nieuwe geneesmiddel of de nieuw geregistreerde indicatie is opgenomen in de richtlijn MM óf in een aparte module bij de richtlijn, waarin de effectiviteit goed is onderbouwd;
  • het nieuwe geneesmiddel voldoet aan minimaal 1 van de volgende criteria:
  1. het geneesmiddel is al in gebruik en wordt vergoed bij de behandeling van MM; óf
  2. het geneesmiddel behoort tot een farmacotherapeutische groep middelen die al worden ingezet en vergoed bij de behandeling van MM en heeft een gelijke plaatsbepaling. In het geval het een andere plaatsbepaling betreft, wordt per casus bekeken of een marginale toets voldoende is.

De registratiehouder kan vanaf het moment van een positieve CHMP-opinie een dossier bij het Zorginstituut indienen als wordt voldaan aan de voorwaarden voor marginale toetsing. Deze voorwaarden zijn:

  1. motivering waarom voldaan wordt aan criteria voor marginale toetsing;
  2. EPAR;
  3. 1B-tekst;
  4. klinische studies met het geneesmiddel;
  5. relevante richtlijn of module waarin de effectiviteit goed is onderbouwd.

Beoordeling via marginale toetsing door het Zorginstituut

Als een dossier voldoet aan de criteria voor marginale toetsing, maakt het Zorginstituut een conceptadvies. Dat conceptadvies wordt voorgelegd aan de belanghebbende partijen. Het definitieve advies wordt alleen ter kennisgeving voorgelegd aan de WAR.

Overigens kan op basis van signalen over ‘risicogericht pakketbeheer’ altijd nog tot een reguliere beoordeling met een volledige procedure worden besloten.

Advies over prijsonderhandeling

Het Zorginstituut geeft geen individueel onderhandel- of prijsadvies over middelen of indicaties die marginaal getoetst zijn. Deze vallen onder het algemene onderhandeladvies dat het Zorginstituut op 21 februari 2021 heeft uitgebracht over de middelen bij MM.

Als het Zorginstituut op basis van een volledige pakketbeoordeling een positief advies over opname in het basispakket geeft, bevat dat advies ook een specifiek en inhoudelijk onderhandeladvies aan de minister. Daarnaast geeft het Zorginstituut dan aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet in de praktijk.
De minister van VWS neemt een definitief besluit over opname van het geneesmiddel in het basispakket, nadat succesvol over de prijs is onderhandeld en afspraken zijn gemaakt over gepast gebruik.