Afspraken gepast gebruik tafamidis (Vyndaqel®) bij de behandeling van transthyretine-amyloïdose (ATTR) met cardiomyopathie
Voor tafamidis bij de behandeling van transthyretine-amyloïdose (ATTR) met cardiomyopathie zijn afspraken gemaakt over gepast gebruik van het medicijn. Deze afspraken zijn in lijn met het advies van het Zorginstituut om het geneesmiddel voor deze aandoening alleen te vergoeden na een forse prijsreductie en met afspraken over gepast gebruik. Het doel van de afspraken is tafamidis in de praktijk passend in te zetten.
ATTR-cardiomyopathie is een zeldzame stapelingsziekte
Tafamidis wordt al sinds 2012 vergoed voor de behandeling van volwassen patiënten met ATTR en een stadium I symptomatische polyneuropathie. Deze afspraken gaan alleen over de nieuwe indicatie, namelijk patiënten met zowel ATTR als cardiomyopathie.
Amyloïdose is een stapelingsziekte van verkeerd gevouwen eiwitten. Bij ATTR amyloïdose vindt stapeling plaats van het natuurlijke transthyretine-eiwit. Door de stapeling beschadigen vitale organen, zoals het hart, de nieren, de lever en de zenuwen. Bij ATTR-cardiomyopathie is voornamelijk het hart beschadigd. De ziekte verergert steeds en leidt uiteindelijk tot de dood. Door behandeling met tafamidis gaat de patiënt minder snel achteruit en is er een kleinere kans op sterven.
Pakketbeheer weesgeneesmiddelen
Eind 2015 heeft het Zorginstituut het rapport ‘Pakketbeheer weesgeneesmiddelen’ uitgebracht. Hierin staat dat het van belang is weesgeneesmiddelen op een verantwoorde manier toe te laten tot het basispakket, als het Zorginstituut na weging van de pakketprincipes tot de conclusie komt dat het wenselijk is het middel toe te laten tot de basisverzekering. Die verantwoorde wijze hangt vaak samen met hoge kosten of een ongunstige kosteneffectiviteit. Zo waarborgen we de toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen, bevorderen we doelmatige inzet en beheersen we de risico’s voor de basisverzekering.
Weesgeneesmiddelenarrangement
In een weesgeneesmiddelenarrangement worden afspraken gemaakt over:
- Welke patiënten in aanmerking komen voor behandeling met tafamidis. Dat noemen we startcriteria.
- Hoe vaak de behandelend arts de behandeling moet evalueren en onder welke omstandigheden het passender is om te stoppen met de behandeling met tafamidis. Dat noemen we stopcriteria.
- De rol van expertisecentra in de zorg voor patiënten met ATTR-cardiomyopathie en de behandeling met tafamidis.
- Registratie, monitoring en rapportage met als doel om het gebruik van tafamidis en de toepassing van de start- en stopcriteria in de praktijk te kunnen volgen.