Pakketbeheer weesgeneesmiddelen

Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame tot zeer zeldzame aandoeningen met een vaak progressief, sterk invaliderend en/of levensbedreigend karakter. Voor patiënten die lijden aan zeldzame aandoeningen is de toegang tot effectieve weesgeneesmiddelen van groot belang. Het Zorginstituut vindt dat er bij de beoordeling van weesgeneesmiddelen geen principiële redenen zijn om af te wijken van de toepassing van de pakketprincipes (inclusief kosteneffectiviteit). De vaak ongunstige kosteneffectiviteit van weesgeneesmiddelen leidt echter niet per definitie tot een negatief advies voor toelating tot het basispakket. Er kunnen argumenten zijn om een ongunstige kosteneffectiviteit te accepteren.