Advies - vergoed maralixibat (Livmarli®) voor de behandeling van bepaalde patiënten met het syndroom van Alagille (ALGS)
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om maralixibat (Livmarli®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met het syndroom van Alagille (ALGS). Als de minister ons advies overneemt, komt maralixibat in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Wij adviseren wel extra voorwaarden voor vergoeding.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Maralixibat is bedoeld voor bepaalde mensen met het syndroom van Alagille (ALGS)
Maralixibat is de werkzame stof. De merknaam is (Livmarli®). Het medicijn is een drankje dat je drinkt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van (zeer) ernstige jeuk bij patiënten van 2 maanden en ouder met ALGS. ALGS is een zeldzame erfelijke aandoening die leidt tot aantasting van veel verschillende delen van het lichaam. Hieronder vallen de lever, het hart, de ogen, het gezicht, het skelet, de bloedvaten en de nieren. Iemand met ALGS heeft te weinig kleine galwegen in de lever. Galwegen brengen galvloeistof van de lever naar de galblaas voor opslag. Door een tekort aan kleine galwegen blijft er te veel gal over in de lever en galwegen. Dit wordt ‘cholestase’ genoemd. Bilirubine, de afvalstof die ontstaat bij afbraak van rode bloedcellen, wordt normaal gesproken via de lever met de galvloeistof afgevoerd en met de ontlasting uitgescheiden. Door de verminderde galwegen wordt ook minder bilirubine afgevoerd. Omdat hierdoor de hoeveelheid bilirubine in het bloed stijgt, veroorzaakt het schade aan de genoemde organen en lichaamsdelen. Dit gaat gepaard met klachten over geelzucht en (zeer) ernstige jeuk. Deze (zeer) ernstige jeuk wordt ‘cholestatische pruritus’ genoemd.
Hoewel er geen geneesmiddelen zijn goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische pruritus bij ALGS worden meestal de geneesmiddelen ursodeoxycholzuur, rifampicine en soms naltrexon of sertraline gebruikt om dit te behandelen. Maralixibit zorgt ervoor dat meer uitscheiding plaatsvindt van galvloeistof.
Advies Zorginstituut over vergoeding van maralixibit
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS maralixibat (Livmarli®) onder bepaalde voorwaarden te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het advies is om het medicijn op te nemen op bijlage 1A van het GVS in een nieuw te vormen cluster met odevixibat (Bylvay®). Voor Livmarli® gelden bepaalde extra voorwaarden, de zogeheten bijlage 2-voorwaarden.
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Voorwaarden voor vergoeding van maralixibit
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Maralixibat is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.