Advies - verleng opnieuw voorwaardelijk toelatingstraject ataluren (Translarna®)

Update september: voorwaardelijke toelating ataluren (Translarna®) verlengd tot 1 oktober 2025

De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) is verlengd tot 1 oktober 2025.
Lees het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatscourant.

Ataluren is bedoeld voor bepaalde mensen met de spierziekte Duchenne

Ataluren is te gebruiken bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een zogeheten nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder. Duchenne is een zeldzame en progressieve spierziekte. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren. 

Lees meer over de voorwaardelijke toelating van ataluren.

Advies van het Zorginstituut over tweede verlenging voorwaardelijke toelating van ataluren

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om de einddatum van het VT-traject van ataluren te wijzigen van 1 oktober 2024 naar 1 oktober 2025. Dit is een verlenging van 1 jaar. De registratiehouder moet uiterlijk 6 maanden na het (uitgestelde) besluit van de Europese Commissie een vergoedingsdossier indienen bij het Zorginstituut, bestaande uit een farmacotherapeutisch dossier, een budgetimpactanalyse en een farmaco-economische evaluatie. Het Zorginstituut zal vervolgens voldoende tijd hebben om een pakketadvies uit te brengen.