Advies - verleng voorwaardelijk toelatingstraject ataluren (Translarna®)
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) te verlengen tot 1 oktober 2024. Dit is een verlenging van 8 maanden. De minister heeft dit advies overgenomen. Ataluren is vanaf 1 november 2021 voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. Het medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. Dat is een zeldzame en progressieve spierziekte. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren.
Update september 2024: voorwaardelijke toelating verlengd tot 1 oktober 2025
De minister heeft in oktober 2023 ons advies over de verlenging overgenomen. De voorwaardelijke toelating (VT) werd daarmee verlengd tot 1 oktober 2024. Het Zorginstituut heeft in augustus 2024 de minister opnieuw geadviseerd, om de einddatum van het VT-traject van ataluren te wijzigen van 1 oktober 2024 naar 1 oktober 2025. Dat advies is inmiddels ook overgenomen. De voorwaardelijke toelating is daarmee verlengd tot 1 oktober 2025.
Lees ons advies om de voorwaardelijke toelating van ataluren opnieuw te verlengen.
Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast
Ataluren kan worden gebruikt bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een zogeheten nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder. 15 Nederlandse patiënten kregen tot nu toe via voorwaardelijke toelating toegang tot ataluren.
Advies van het Zorginstituut over verlenging voorwaardelijke toelating
Zorginstituut Nederland adviseert de minister van VWS om per 1 oktober 2023 de einddatum van het VT-traject van ataluren te wijzigen van 1 februari 2024 naar 1 oktober 2024. Dit is dus een verlenging van 8 maanden. De registratiehouder moet uiterlijk 6 maanden na CHMP-opinie een vergoedingsdossier indienen bij het Zorginstituut, bestaande uit een farmacotherapeutisch dossier, een budgetimpactanalyse en een FE-evaluatie. Het Zorginstituut zal vervolgens voldoende tijd hebben om een pakketadvies uit te brengen.