ACP-advies over olipudase alfa (Xenpozyme®) voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over olipudase alfa (Xenpozyme®) voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick, type A/B en type B. Deze ziekte wordt ook wel zure-sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD) genoemd. Dit medicijn kan gebruikt worden bij volwassenen en kinderen. De commissie heeft in haar vergadering van 5 juli 2024 gesproken over de vraag of het sluisgeneesmiddel olipudase alfa bij genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenvereniging voor volwassenen, kinderen en stofwisselingsziekten (VKS), de beroepsgroep en de fabrikant (Sanofi) gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie adviseert om olipudase alfa voor de genoemde indicatie niet op te nemen in de basisverzekering tenzij prijsonderhandeling leidt tot een prijsdaling met een factor 12. De commissie hoopt dat partijen snel tot overeenstemming komen, zodat dit middel snel ter beschikking komt voor patienten.
De commissie vindt het daarnaast noodzakelijk om de afspraken over de inzet van de indicatiecommissie, start- en stopcriteria, dataverzameling en monitoring vast te leggen in een weesgeneesmiddelenarrangement. In het kader van cyclisch pakketbeheer verzoekt de commissie het Zorginstituut de resultaten over de tijd te volgen en te bekijken of nieuwe gegevens tot wijziging van de conclusies leidt.