Afspraken gepast gebruik evinacumab (Evkeeza®) voor de behandeling van een zeldzame vorm van verhoogd cholesterolgehalte

HoFH is een zeldzame erfelijke vorm van verhoogd cholesterolgehalte

Evinacumab kan worden gebruikt bij de behandeling van volwassen en adolescente patiënten vanaf 12 jaar met HoFH. HoFH is een zeldzame genetische aandoening waarbij patiënten een sterk verhoogd low density-lipoproteïne cholesterol (LDL-C) hebben in het bloed. LDL-C is een eiwit dat cholesterol vervoert in het bloed en ervoor zorgt dat het cholesterol wordt afgezet aan de wanden van bloedvaten. 

Langdurig een te hoog cholesterol in het bloed kan leiden tot hart- en vaatziekten, zoals een hartinfarct, hartkramp, een beroerte, een transient ischaemic attack (TIA) of etalagebenen. Patiënten met HoFH hebben een zodanig hoog LDL-cholesterolgehalte dat ze al op jonge leeftijd aderverkalking krijgen en mogelijk vroegtijdig overlijden. 

Afspraken over gepast gebruik van evinacumab

De afspraken over gepast gebruik zijn vastgelegd in een weesgeneesmiddelenarrangement. De afspraken zijn in lijn met het vergoedingsadvies van het Zorginstituut over evinacumab uit december 2023. 

In het weesgeneesmiddelenarrangement voor evinacumab zijn afspraken gemaakt over:

• Welke patiënten in aanmerking komen voor behandeling met evinacumab. Dit noemen we indicatiecriteria.
• De plaats die evinacumab heeft vergeleken met al bestaande behandelingen en de keuzes die patiënt en arts hierin kunnen maken. Dit noemen we samen beslissen. 
• Hoe het behandeleffect geëvalueerd gaat worden en onder welke omstandigheden het passender is om de behandeling te stoppen. Dit noemen we stopcriteria. 
• Hoe de zorg georganiseerd gaat worden, zoals de rol van expertisecentra, het inzetten van de HoFH-indicatiecommissie bij besluiten over combinatiebehandeling van evinacumab en lomitapide, en hoe injectieflacons optimaal gebruikt gaan worden. 
• Dataverzameling en rapportage over passende inzet van evinacumab.

Pakketbeheer weesgeneesmiddelen

Evinacumab is een weesgeneesmiddel. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Het Zorginstituut beoordeelt voor sommige weesgeneesmiddelen of ze vergoed kunnen worden uit het basispakket. Het gaat veelal om weesgeneesmiddelen die door de minister in de sluis voor dure geneesmiddelen zijn geplaatst.

Eind 2015 heeft het Zorginstituut het rapport ‘Pakketbeheer weesgeneesmiddelen’ uitgebracht. Hierin staat dat na een positief vergoedingsadvies van het Zorginstituut opname in het basispakket van de zorgverzekering op een verantwoorde manier moet gebeuren. Weesgeneesmiddelen gaan namelijk vaak gepaard met hoge kosten. Of met een ongunstige verhouding tussen de kosten en gezondheidswinst voor de patiënt. Zo zorgen we ervoor dat patiënten toegang hebben tot weesgeneesmiddelen, bevorderen we doelmatige inzet en beheersen we de risico’s voor de basisverzekering.