Advies - vergoed pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) voor de behandeling van de ziekte van Fabry

Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister

Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister voor Medische Zorg gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Pegunigalsidase alfa is bedoeld voor bepaalde mensen met de ziekte van Fabry

Pegunigalsidase alfa is de werkzame stof. De merknaam is Elfabrio®. Het medicijn is wordt toegediend met een infuus. 

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de ziekte van Fabry. Deze ziekte heet ook wel alfa-galactosidase A-deficiëntie. Bij de ziekte van Fabry zijn de enzymen die afvalstoffen uit cellen vervoeren, minder of niet werkzaam. Daardoor stapelen afvalstoffen zich op in de wand van bloedvaten en in cellen van verschillende organen, zoals hart en nieren. Dit verstoort de werking van organen en kan op latere leeftijd leiden tot levensbedreigende problemen. Omdat de ziekte van Fabry aangeboren is, ontstaan klachten al op kinderleeftijd. Maar vroege klachten, zoals misselijkheid en pijnaanvallen, zijn niet specifiek voor deze ziekte. Dat maakt vroege herkenning en behandeling moeilijker. Op latere leeftijd werken nieren, hart en hersenen vaak niet goed meer. Bij mannen met de ziekte van Fabry is de levensverwachting 20 jaar lager dan normaal. En bij vrouwen 15 jaar.

Advies Zorginstituut over vergoeding van pegunigalsidase alfa

Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. 

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Hoe is het advies ontstaan?

Het Zorginstituut adviseert bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft pegunigalsidase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:

• er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is; 
• er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik; 
• er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.