Pakketadvies sluisgeneesmiddel ciltacabtagene autoleucel (Carvykti®) voor de behandeling van multipel myeloom

Multipel myeloom

Bij multipel myeloom is sprake van een ongecontroleerde deling van kwaadaardige plasmacellen in het beenmerg. Plasmacellen zijn witte bloedcellen die antistoffen maken. Beenmerg is weefsel in de botten. Multipel myeloom wordt ook wel ‘de ziekte van Kahler’ genoemd. In Nederland krijgen naar schatting 1.100 patiënten per jaar de diagnose multipel myeloom. De meeste van hen zijn 65 jaar of ouder. Patiënten worden vaak meerdere keren en met verschillende geneesmiddelen of combinaties van geneesmiddelen behandeld.

Cilta-cel (Carvykti®)

Cilta-cel kan worden toegepast bij de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair multipel myeloom. Recidief betekent dat de kanker is teruggekomen, na eerst gedeeltelijk of geheel te zijn verdwenen. En refractair betekent dat de tumor niet op een eerdere behandeling heeft gereageerd. Het gaat om patiënten die ten minste 3 eerdere behandelingen hebben ondergaan, waaronder een proteasoomremmer, een immunomodulerend middel en een anti-CD38-antilichaam.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeert dat cilta-cel bij de behandeling van multipel myeloom voldoet aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Dat betekent dat de behandeling effectief is. Maar het Zorginstituut oordeelt ook dat de vraagprijs voor het middel te hoog is. Vergoeding van het middel voor de huidige vraagprijs zou een grote impact op het hele zorgbudget hebben en is maatschappelijk niet te verantwoorden.

Het Zorginstituut kan de minister van VWS geen goed advies geven over welke prijsdaling nodig is om cilta-cel wél te kunnen vergoeden. Dat komt omdat de analyse van de kosteneffectiviteit die de fabrikant heeft aangeleverd, niet van voldoende kwaliteit is. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister van VWS om cilta-cel niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

We realiseren ons dat het advies voor patiënten en behandelaren teleurstellend is. Het Zorginstituut nodigt de fabrikant dan ook uit om de farmaco-economische analyse aan te passen en de kosteneffectiviteit van het middel beter te onderbouwen.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft cilta-cel in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als: 

• het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht; 
• er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik van het middel; 
• succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De minister besluit uiteindelijk of het middel wel of niet uit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed.

Parallelle procedure CBG-Zorginstituut

Cilta-cel is het zesde geneesmiddel dat is beoordeeld in het kader van de parallelle procedure CBG-Zorginstituut. Het sneller beschikbaar krijgen van innovatieve geneesmiddelen is al langer een wens van de overheid, patiëntenorganisaties, behandelaren en de farmaceutische industrie. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) en Zorginstituut Nederland hebben daarom de handen ineengeslagen om de tijd vanaf de registratie tot en met de vergoeding van een geneesmiddel te verkorten. Dit doen we in een zogeheten parallelle procedure. Dit is een procedure waarin het CBG en het Zorginstituut de toelating tot de Nederlandse markt en de vergoeding uit het basispakket van een geneesmiddel tegelijkertijd beoordelen, in plaats van na elkaar.