Ga direct naar inhoud

Pakketadvies sluisgeneesmiddel nusinersen (Spinraza®) voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA)

Zorginstituut Nederland heeft op verzoek van de minister voor Medische Zorg en Sport geadviseerd of het geneesmiddel nusinersen (Spinraza®) vergoed kan worden uit het basispakket. Nusinersen wordt gebruikt voor de behandeling van de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Het Zorginstituut adviseerde om nusinersen niet op te nemen in het basispakket, tenzij door prijsonderhandeling de kosteneffectiviteit van het middel verbetert en het beslag op het totale zorgbudget kleiner wordt. Minister Bruins heeft ondertussen een akkoord bereikt over de prijs met fabrikant Biogen. Hierdoor is het middel nusinersen voor 3 groepen kinderen met SMA vanaf 1 augustus 2018 in het basispakket gekomen. 

Download 'Pakketadvies nusinersen (Spinraza®) voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA)'

PDF document | 191 pagina's | 2,8 MB

Advies | 07-02-2018

Update augustus 2018: vergoeding voor 3 groepen

Minister Bruins heeft een akkoord bereikt over de prijs met fabrikant Biogen. Hierdoor wordt het middel nusinersen sinds 1 augustus 2018 vergoed uit het basispakket voor 3 groepen kinderen met SMA jonger dan 9,5 jaar.

Nieuwsbericht ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport: Minister Bruno Bruins bereikt akkoord over vergoeding Spinraza.

Effectief bij een deel van de patiënten

SMA is een erfelijke spierziekte waardoor spieren zwakker en dunner worden. Nusinersen is het eerste middel dat beschikbaar is voor de zeer invaliderende en ongeneeslijke ziekte.

Uit de beoordeling van nusinersen blijkt dat het middel effectief is voor 3 groepen van in totaal ruim 100 patiëntjes die jonger zijn dan 9,5 jaar:

  • SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling;
  • SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6-20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling;
  • presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën.

Voorwaardelijke toelating tot het basispakket

Voor de andere groepen patiënten is de effectiviteit van het middel (nog) niet vastgesteld. Voor deze patiënten geldt een (tijdelijke) vergoeding via 'voorwaardelijke toelating'. Dat houdt in, dat voor patiënten met 5q spinale spieratrofie die 9,5 jaar en ouder zijn, nusinersen per 1 januari 2020 voorwaardelijk is toegelaten tot het basispakket van de Zvw voor een periode van 7 jaar. De voorwaarde is dat patiënten deelnemen aan het onderzoek naar de effectiviteit en kosteneffectiviteit van nusinersen.

Voorwaardelijke toelating nusinersen (Spinraza®) bij patiënten met 5q spinale spieratrofie (SMA) die 9,5 jaar en ouder zijn.

Bijlagen