Zorginstituut: Nusinersen (Spinraza®) tegen huidige prijs niet in basispakket

Pakketadvies

Nusinersen is een van de (wees-)geneesmiddelen die de laatste jaren op de markt zijn gekomen voor het behandelen van een zeldzame, ernstige ziekte. Het is het eerste middel dat beschikbaar komt voor de zeer invaliderende ziekte SMA (spinale musculaire atrofie). Om die reden vindt het Zorginstituut dat nusinersen in beginsel zo snel mogelijk beschikbaar zou moeten komen, zowel voor de hulpbehoevende patiëntjes als voor de ouders die vechten voor de gezondheid van hun kind. Het Zorginstituut heeft nusinersen beoordeeld en daaruit blijkt dat het middel effectief is voor 3 groepen van in totaal ruim 100 patiëntjes:

• SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling.
• SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6-20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling.
• Presymptomatische zuigelingen (met een zogenaamde genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën).

De schatting die het Zorginstituut heeft gemaakt van de kosteneffectiviteit voor de inzet bij deze 3 patiëntengroepen, ligt ver boven de relevante referentiewaarde van € 80.000 per gewonnen levensjaar van goede kwaliteit (Quality Adjusted Life Years, QALY). Het Zorginstituut schat de QALY voor type 1 SMA-patiënten op ongeveer € 600.000 en voor type 2/3a SMA-patiënten op ongeveer € 1,7 miljoen per QALY. Uitgaande van de 3 groepen patiënten waarvoor het middel effectief is, komen de kosten in 2020 bij instroom van nusinersen in het basispakket uit op totaal € 30,1 miljoen per jaar.

Spinale musculaire atrofie (SMA)

Nusinersen is een weesgeneesmiddel dat is geregistreerd voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame, erfelijke, progressieve spierziekte. Op dit moment bestaat er voor SMA geen ander alternatief dan behandeling van de symptomen en compensatie van verloren functies met hulpmiddelen. Grofweg worden 4 typen SMA onderscheiden op basis van het optreden van de eerste symptomen en de bereikte motorische mijlpalen. Hoe jonger iemand is bij het optreden van de eerste symptomen, hoe ernstiger het verloop van de ziekte is.

Ook geneesmiddelfabrikant moet solidair zijn

Nusinersen heeft voor een deel van de patiënten gunstige effecten, maar de langetermijneffecten zijn onzeker. Daar komt bij dat de fabrikant van het middel hiervoor een extreem hoge prijs vraagt, maar niet wil onderbouwen waarom deze prijs redelijk en rechtvaardig is. Dit dilemma komt bij vrijwel elke beoordeling van een weesgeneesmiddel aan de orde: een gering effect tegen een onverklaarbaar hoge prijs. Dat is betreurenswaardig en komt omdat fabrikanten nalaten hun morele verantwoordelijkheid te nemen. De patiënt staat niet centraal in hun ambitie om innovatieve middelen ook daadwerkelijk voor hen beschikbaar te krijgen via opname in het basispakket. Het Zorginstituut vindt het niet ethisch dat dit debat door de fabrikant over de rug van de patiënt wordt gevoerd. Onderlinge solidariteit moet het uitgangspunt blijven in ons zorgstelsel en niet bedreigd worden doordat een steeds groter deel van de beschikbare middelen op gaat aan peperdure geneesmiddelen, die elders tot verdringing van goede zorg zal leiden. Die solidariteit kan daarom niet uitsluitend van de burger gevraagd worden. Ook de fabrikanten van (wees-)geneesmiddelen zullen hun verantwoordelijkheid moeten nemen en hun wederkerigheid moeten laten zien in een prijsstelling waarbij effecten en kosten in verhouding zijn.