Nusinersen (Spinraza®) per 1 januari 2020 voorwaardelijk toegelaten voor patiënten met SMA van 9,5 jaar en ouder

Effectiviteit

Het Zorginstituut vindt dat de gemaakte afspraken in het convenant voldoende garanties bieden om het traject van voorwaardelijke toelating zorgvuldig en succesvol te laten verlopen. Wij gaan er daarom vanuit dat na afloop van het VT-traject het mogelijk is om duidelijke conclusies te trekken over de effectiviteit van nusinersen. Partijen conformeren zich hier aan. Naar verwachting komen 290 patiënten in aanmerking voor deelname aan het hoofdonderzoek. Het behandelcentrum - het Universitair Medisch Centrum Utrecht - verwacht dat het maximaal 2 jaar duurt voordat alle patiënten behandeld worden.

Spinale musculaire atrofie (SMA)

Nusinersen is een weesgeneesmiddel dat is geregistreerd voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame, erfelijke, progressieve spierziekte. Op dit moment bestaat er voor SMA geen ander alternatief dan behandeling van de symptomen en compensatie van verloren functies met hulpmiddelen. Grofweg worden 4 typen SMA onderscheiden op basis van het optreden van de 1e symptomen en de bereikte motorische mijlpalen. Hoe jonger iemand is bij het optreden van de eerste symptomen, hoe ernstiger het verloop van de ziekte is.

Voorwaardelijke toelating

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. De voorwaarde is dat gedurende de periode van de tijdelijke toelating, de onderzoeksgroep gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van VT worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.