Voortgang voorwaardelijk toelatingstraject van rhPTH 1-84 (Natpar®)

Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast

RhPTH 1-84 kan worden gebruikt als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie van wie de toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. Hypoparathyreoïdie is een zeldzame hormoonziekte die leidt tot een verlaagd calciumgehalte (‘kalk’) in het bloed. Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie, kunnen ernstige bijwerkingen ervaren. Denk aan (ernstige) spierkrampen of spasmen en cognitieve gebreken. Bij acute hypocalciëmie kunnen symptomen als epileptische aanvallen of hartritmestoornissen optreden, die kunnen leiden tot ziekenhuisopnames of bezoeken aan de spoedeisende hulp. Dit kan de kwaliteit van leven van deze patiënten aantasten. Patiënten met hypoparathyreoïdie die standaard worden behandeld met actieve vitamine D en calciumsupplementen lopen ook het risico op ossale calcificaties in met name nieren, hersenen en ooglens. 

Verloop van het traject

Sinds de start van het voorwaardelijke toelatingstraject op 1 november 2021 zijn er 20 Nederlandse patiënten behandeld met rhPTH 1-84. Bij de aanvang van het traject werd verwacht dat er in totaal 100 Nederlandse patiënten in aanmerking zouden komen voor behandeling met rhPTH 1-84. Tijdens de klankbordgroepbijeenkomst gaven de behandelaren aan dat hun patiënten baat hebben bij het gebruik van rhPTH 1-84. Op 4 oktober 2022 maakte fabrikant Takeda bekend dat de productie eind 2024 wereldwijd zal worden stopgezet vanwege leveringsproblemen die niet kunnen worden opgelost. Daarom zal het Zorginstituut geen pakketbeoordeling uitvoeren. Aangezien rhPTH 1-84 een unmet medical need vervulde, zijn er op dit moment (nog) geen adequate alternatieven beschikbaar. Patiënten zullen daarom hoogstwaarschijnlijk ontregeld raken en bijbehorende klachten ervaren. Om die reden willen de behandelaren met de patiënt samen beslissen welk moment voor het overzetten naar een alternatief het meest geschikt is. Het Zorginstituut pleit er daarom voor om behandelaren en patiënten genoeg ruimte te bieden om over te stappen naar een alternatief.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert om het voorwaardelijke toelatingstraject van rhPTH 1-84 voort te zetten, totdat alle Nederlandse patiënten die nu met rhPTH 1-84 worden behandeld, verantwoord zijn overgestapt op een alternatief. Verder mogen er geen nieuwe patiënten worden behandeld met rhPTH 1-84.

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.