Advies over potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van rhPTH 1-84 (Natpar®) bij chronische hypoparathyreoïdie

Advies van het Zorginstituut

Op 5 juni 2020 hebben partijen een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van rhPTH 1-84 (Natpar®). rhPTH 1-84 is geregistreerd voor gebruik als aanvullende behandeling voor volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie.

Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de WAR, concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met rhPTH 1-84 voor de geïndiceerde patiëntengroep voldoet aan de criteria voor de voorwaardelijke toelating. Die criteria zijn als volgt:

• rhPTH 1-84 is door de EMA geregistreerd en heeft de status van weesgeneesmiddel en conditional;
• er is sprake van een onvervulde behandelbehoefte (unmet medical need);
• de registratiehouder is hoofdindiener van het dossier en de mede-indieners zijn een onafhankelijke onderzoeksinstelling, behandelaren en patiëntenverenigingen;
• de verwachting is dat met dit onderzoek een antwoord kan worden gegeven op de pakketvraag;
• het Zorginstituut verwacht dat de pakketvraag te beantwoorden is binnen 3,5 tot 4 jaar.

Op basis van deze conclusies adviseren wij om rhPHT 1-84 als potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating aan te merken. Als de minister het advies van het Zorginstituut overneemt, begint fase 2 van de procedure. In die fase moeten de partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject vastleggen in een convenant. VWS moet met de registratiehouder tot een financieel arrangement komen.

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.