Veelbelovende zorg - Op de zorglocatie geproduceerde CAR T-celtherapie bij patiënten met terugkeer van multipel myeloom
Via de Subsidieregeling veelbelovende zorg wordt onderzoek gesubsidieerd naar de (kosten)effectiviteit van op de zorglocatie geproduceerde BCMA-gerichte CAR T-celtherapie. Deze behandeling kan worden gebruikt bij volwassen patiënten met een recidief of refractair multipel myeloom. Het project start op 1 april 2025 voor een periode van 6 jaar. Na afronding van het project worden de onderzoeksresultaten rond april 2031 bij het Zorginstituut ingediend. Het Zorginstituut gebruikt deze onderzoeksgegevens om te beoordelen of deze behandeling bij de genoemde groep patiënten vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering.
De aandoening en behandeling
Multipel myeloom is een kanker van plasmacellen. Plasmacellen zijn 1 van de soorten afweercellen van het menselijk lichaam. Myeloomcellen is een ander woord voor kwaadaardige plasmacellen. Er vindt bij multipel myeloom ongecontroleerde celdeling plaats van kwaadaardige plasmacellen, op meerdere plekken in het beenmerg. In Nederland wordt deze diagnose jaarlijks bij 1300 patiënten gesteld. In de behandeling zijn de afgelopen jaren grote stappen gezet met verbetering van de prognose, maar helaas komt na verloop van tijd de ziekte weer terug.
CAR T-celtherapie is een innovatieve immuuntherapie die levensreddend kan zijn voor uitbehandelde patiënten met multipel myeloom. Met deze therapie worden de witte bloedlichamen met genetische modificatie omgevormd tot CAR T-cellen. Die kunnen vervolgens kankercellen op basis van het BCMA-kenmerk herkennen, aanvallen en uitschakelen. BCMA staat voor B-cell maturation antigen. De onderzoeksgroep gaat BCMA-gerichte CAR T-cellen in het ziekenhuis produceren zonder de cellen tussendoor in te vriezen. Op de zorglocatie geproduceerde CAR T-cellen worden naar verwachting binnen 8 dagen geproduceerd. Daardoor kunnen ze relatief snel worden toegediend aan de patiënt. Deze behandeling wordt vergeleken met de huidige standaardbehandeling in de derde lijn. Dat is systemische therapie met:
- pomalidomide, cyclophosphamide, en dexamethason (PEP);
- pomalidomide, bortezomib, en dexamethason (PVd);
- carfilzomib en dexamethason (Kd);
- elotuzumab, pomalidomide, en dexamethason (EPd); of
- daratumumab, carfilzomib, en dexamethason (DKd).
Het onderzoek
Het onderzoek is een multicenter, open-label, gerandomiseerde studie, waarin de (kosten)effectiviteit van op de zorglocatie geproduceerde BCMA-gerichte CAR T-celtherapie wordt vergeleken met die van de huidige standaardbehandeling met systemische therapieën. Systemisch betekent dat de medicijnen overal in het lichaam komen. Aan het onderzoek zullen 126 patiënten deelnemen met recidiverend of refractair multipel myeloom die ten minste 2 systemische therapieën hebben gehad. Recidiverend betekent dat de kanker is teruggekomen, na eerst gedeeltelijk of geheel te zijn verdwenen. En refractair betekent dat de tumor niet op een eerdere behandeling heeft gereageerd. 63 patiënten krijgen op de zorglocatie geproduceerde BCMA-gerichte CAR T-celtherapie.
Het doel van dit onderzoek is om te ontdekken of op deze behandeling bij de genoemde patiënten leidt tot een langere progressievrije overleving, vergeleken met de huidige standaardbehandeling. Progressievrije overleving betekent dat een patiënt met de ziekte leeft, maar dat deze niet erger wordt. De hypothese is dat de gemiddelde progressievrije overleving toeneemt van 9 naar 16 maanden. Ook wordt gekeken naar de effecten van op de zorglocatie geproduceerde BCMA-gerichte CAR T-celtherapie op andere uitkomstmaten, zoals de veiligheid en kosteneffectiviteit.
Het onderzoek wordt geleid door het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) in Groningen.
Beoordeling stand van de wetenschap en praktijk
Na het afronden van het onderzoek en het verkrijgen van de onderzoeksresultaten, beoordeelt het Zorginstituut op basis van alle gepubliceerde onderzoeksresultaten binnen 6 maanden of op de zorglocatie geproduceerde BCMA-gerichte CAR T-celtherapie bij patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom voldoet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Ook beoordeelt het Zorginstituut of de (meer)kosten acceptabel zijn.
Op dit moment voldoet op de zorglocatie geproduceerde BCMA-gerichte CAR T-celtherapie bij patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom nog niet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. De behandeling mag daarom nog niet worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Voor informatie
Hebt u vragen? Dan kunt u deze per e-mail stellen aan het Zorginstituut, team Veelbelovende zorg: veelbelovendezorg@zinl.nl.
Planning
Stap in het proces | Datum |
---|---|
Looptijd Veelbelovende zorg-project |
1 april 2025 - 31 maart 2031 |
Beoordelingsperiode ‘stand van de wetenschap en praktijk’ |
april 2031 - september 2031 |
Publicatie standpunt | oktober 2031 |
Betrokken partijen
- HOVON
- Hematon
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)