Advies - Uitbreiding vergoedingsvoorwaarden elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)
Zorginstituut Nederland beoordeelt of elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®) ook vergoed kan worden voor bepaalde kinderen van 2 tot en met 5 jaar met taaislijmziekte. Deze medicijnen staan al in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, worden de vergoedingsvoorwaarden uitgebreid.
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor is bedoeld voor bepaalde kinderen met taaislijmziekte
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor zijn de werkzame stoffen. De merknamen zijn Kaftrio® en Kalyedeco®. De medicijnen zijn korrels (granulaat) die worden gemengd met zacht voedsel of vloeistof en die je doorslikt. Een kind neemt elke dag 1 zakje korrels met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in de ochtend en 1 zakje korrels met ivacaftor in de avond. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor staan allebei al in het GVS met nadere voorwaarden, de zogeheten bijlage 2-voorwaarden.
Alle vergoedingsvoorwaarden voor deze combinatietherapie
Sinds 1 januari 2022 is Kaftrio opgenomen in het GVS met nadere voorwaarden.
Vanaf 1 januari 2022 wordt Kaftrio vergoed uit het basispakket voor een specifieke groep patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose. De afspraken gelden voor de duur van 4 jaar tot en met december 2025.
Op 22 maart 2022 zijn de vergoedingsvoorwaarden al een keer eerder uitgebreid. En op 20 juni 2022 nog een keer. Sindsdien geldt de vergoeding ook voor bepaalde kinderen met CF vanaf 6 jaar.
De registratiehouder vraagt nu om uitbreiding van de vergoeding voor bepaalde kinderen van 2 tot en met 5 jaar met CF.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met taaislijmziekte. Dit noemen we ook wel cystische fibrose (CF). Dit is een erfelijke chronische ziekte, waarbij het CFTR-eiwit minder goed werkt. CFTR is de afkorting van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Het CFTR-eiwit zorgt voor goed en soepel slijm. Door een fout in het CFTR-eiwit werkt het minder goed en wordt het slijm taaier. Ophoping van taai slijm in de longen zorgt voor hoesten, een verminderde werking van de longen en telkens terugkerende longontstekingen. Kinderen met CF hebben vaak een groeiachterstand door een verminderde opname van voedingsstoffen en een verminderde stofwisseling.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl).
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas).
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor zijn extramurale geneesmiddelen. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via e-mail: warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | 5 juli 2024 |
| Start beoordeling dossier | juli 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | Nog niet bekend |
| Start technische consultatie | Nog niet bekend |
| Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | Nog niet bekend |
| Publicatie advies | Nog niet bekend |
Betrokken partijen
Registratiehouder
- Vertex Pharmaceuticals (Netherlands) B.V.