Advies - wel of niet vergoeden acoramidis (Beyonttra®) voor de behandeling van amyloïdose
Zorginstituut Nederland beoordeelt of acoramidis (Beyonttra®)vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor patiënten met varianten van amyloïdose en hartschade. Amyloïdose is een ziekte waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, komt acoramidis in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Acoramidis is bedoeld voor bepaalde mensen met amyloïdose met hartschade
Acoramidis is de werkzame stof. De merknaam is Beyonttra®. Het medicijn is een tablet die je dagelijks inneemt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij volwassenen met varianten van amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Cardiomyopathie is een hartspierziekte. Amyloïdose is een verzamelnaam voor ziektes, waarbij het lichaam niet goed omgaat met een bepaald type eiwit. Bij gezonde mensen worden lichaamseiwitten gevouwen, zodat ze hun werk kunnen doen. Bij mensen met amyloïdose gaat het opvouwen van eiwitten verkeerd. Deze eiwitten vormen klonten op plekken in het lichaam waar ze niet thuishoren. Ook verliezen ze hun functie en beschadigen ze weefsels en organen.
Bij mensen met ATTR-CM hopen deze eiwitten zich vooral op in het hart. Hierdoor wordt de weefselstructuur en functie van het hart verstoord. Dit leidt tot verdikking en stijfheid van de hartspier, en op den duur tot cardiomyopathie en hartfalen. De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor volwassen patiënten met wild-type of variant ATTR-CM en NYHA klasse I-II.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Acoramidis is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
[Zorginstituut Nederland]
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk]
[www.zorginstituutnederland.nl]
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | februari 2025 |
| Start beoordeling dossier | maart 2025 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | nog niet bekend |
| Start technische consultatie | nog niet bekend |
| Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | nog niet bekend |
| Publicatie advies | nog niet bekend |
Betrokken partijen
Registratiehouder
- Bayer B.V.
Beroepsgroep
- Expertisecentrum Amyloïdose
- Nederlandse Vereniging voor Cardiologie (NVVC)
Patiëntenverenigingen
- Harteraad
- Stichting Amyloïdose Nederland (SAN)
- Patiëntenkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen (VSOP)