Advies - wel of niet vergoeden deflazacort (deflazacort VPN®) voor de behandeling van de ziekte van Duchenne
Zorginstituut Nederland beoordeelt of deflazacort (deflazacort VPN®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de ziekte van Duchenne. Dat is een zeldzame spierziekte. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, komt deflazacort in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Deflazacort is bedoeld voor mensen met de ziekte van Duchenne
Deflazacort is de werkzame stof. De merknaam is deflazacort VPN®. Het medicijn is een tablet dat je inslikt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de spierziekte van Duchenne. Deze spierziekte wordt veroorzaakt door een foutje in het stukje DNA dat nodig is om een eiwit aan te maken dat de spieren beschermt. Door een tekort aan dit eiwit breken de spieren af en neemt de spierzwakte toe. Deze zeldzame ziekte komt vooral bij jongens voor en wordt vaak voor het vijfde levensjaar ontdekt. Op een gegeven moment kunnen de aangetaste spieren niet meer worden gebruikt en hebben patiënten een rolstoel nodig. De fabrikant vraagt vergoeding aan voor patiënten met de spierziekte van Duchenne met een leeftijd van 2 jaar en ouder.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Deflazacort is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | december 2024 |
| Start beoordeling dossier | december 2024 |
| Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 20 januari 2025 |
| Start technische consultatie | 21 - 24 januari 2025 |
| Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | 24 februari 2025 |
| Publicatie advies | maart 2025 |
Betrokken partijen
- XGX Pharma
- Nederlandse Vereniging voor Neurologie
- Stichting Duchenne Parent Project
- Vereniging Spierziekten Nederland
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)