Veelbelovende zorg - Neusdruppels met stamcellen bij pasgeborenen met hersenschade
Via de Subsidieregeling veelbelovende zorg wordt onderzoek gesubsidieerd naar de (kosten)effectiviteit van neusdruppels met mesenchymale stamcellen bij pasgeborenen met hypoxisch-ischemische hersenschade. Dat is hersenschade door zuurstoftekort. Het project heet iSTOP-CP en start op 1 oktober 2025 voor een periode van 6 jaar. Na afronding van het project worden de onderzoeksresultaten rond oktober 2031 bij het Zorginstituut ingediend. Het Zorginstituut gebruikt deze onderzoeksgegevens om te beoordelen of deze behandeling bij de genoemde groep patiënten vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering.
De aandoening en behandeling
Pasgeborenen met ernstige hersenschade door een herseninfarct of zuurstofgebrek rondom de geboorte hebben een verhoogd risico op ontwikkelingsproblemen in hun motoriek, leervermogen en gedrag. Dit is een grote last voor de kinderen en hun families. Momenteel is er geen behandeling voor deze hersenschade. Het doel van de iSTOP-CP-studie is de effectiviteit van een nieuwe behandeling met neusdruppels met met mesenchymale stamcellen te onderzoeken. Deze stamcellen hebben het vermogen om ontsteking in de hersenen te remmen en reparatie van beschadigd hersenweefsel te bevorderen. Dit kan een veelbelovende verbetering betekenen in de ernst van hersenschade, in het latere motorische functioneren en leervermogen, en in de kwaliteit van leven van deze kwetsbare groep jonge patiënten.
Het onderzoek
De iSTOP-CP-studie is een single-center gerandomiseerd onderzoek. Hierin wordt de (kosten)effectiviteit van intranasale mesenchymale stamcellen (stamcel-neusdruppels) vergeleken met een placebo. Aan het onderzoek zullen 162 pasgeborenen met hypoxisch-ischemische hersenschade deelnemen. 81 van hen krijgen intranasale mesenchymale stamcellen.
Het doel van dit onderzoek is om te ontdekken of intranasale mesenchymale stamcellen bij pasgeborenen met hypoxisch-ischemische hersenschade de ernst van de hersenschade verminderen. De verwachting is dat intranasale mesenchymale stamcellen het risico op en de ernst van cerebrale parese verminderen en het motorische en cognitieve functioneren en de kwaliteit van leven verbeteren. De motorische en cognitieve neurologische ontwikkeling wordt gemeten met de Bayley-III. In het onderzoek wordt ook gekeken naar de positieve effecten van intranasale mesenchymale stamcellen op andere uitkomstmaten, zoals de veiligheid en kosteneffectiviteit.
Het onderzoek wordt geleid door het UMC Utrecht in Utrecht.
Beoordeling stand van de wetenschap en praktijk
Na het afronden van het onderzoek en het verkrijgen van de onderzoeksresultaten, beoordeelt het Zorginstituut op basis van alle gepubliceerde onderzoeksresultaten binnen 6 maanden of intranasale mesenchymale stamcellen bij pasgeborenen met hypoxisch-ischemische hersenschade voldoet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Ook beoordeelt het Zorginstituut of de (meer)kosten acceptabel zijn.
Op dit moment voldoet intranasale mesenchymale stamcellen bij pasgeborenen met hypoxisch-ischemische hersenschade nog niet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. De behandeling mag daarom nog niet worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Voor informatie
Vragen kunt u per e-mail stellen aan het Zorginstituut, team veelbelovende zorg: veelbelovendezorg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Looptijd Veelbelovende zorg-project | 1 oktober 2025 - 1 oktober 2031 |
| Beoordelingsperiode 'stand van de wetenschap en praktijk' | oktober 2031 - april 2032 |
| Publicatie standpunt | april 2032 |
Betrokken partijen
- Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen, Sectie Kinderrevalidatieartsen
- Werkgroep Landelijke Neonatale Follow-up
- N3 Neonatologie Netwerk Nederland
- Care4Neo
- CP Nederland
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)