Advies - wel of niet vergoeden crovalimab (PiaSky®) voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Zorginstituut Nederland beoordeelt of crovalimab (PiaSky®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). PNH is een zeldzame beenmergziekte. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, komt crovalimab in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

Crovalimab is bedoeld voor bepaalde mensen met paroximale nachtelijke hemoglobinurie

Crovalimab is de werkzame stof. De merknaam is Piasky®. Het medicijn is een injectie. De eerste dosis wordt toegediend in de ader. De opvolgende doses worden onder de huid toegediend.

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). PNH is een niet-erfelijke, zeldzame beenmergziekte. Patiënten met PNH hebben last van ernstige bloedarmoede. Bloedarmoede komt door de versterkte afbraak van rode bloedcellen, infecties die zorgen voor de afbraak van witte bloedcellen en trombose. Hemoglobine is een overblijfsel van de afgebroken rode bloedcellen die wordt afgevoerd via de urine, waardoor vooral de ochtendplas roodbruin is. Vandaar dat de aandoening nachtelijke hemoglobinurie wordt genoemd.

De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd voor de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar of ouder met een lichaamsgewicht van 40 kg of meer.

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)

Uitleg over vergoeden van medicijnen

Crovalimab is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.

Hoe ontstaat het advies?

De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Videospeler

Media error: Format(s) not supported or source(s) not found

Bestand downloaden: https://www.rovid.nl/zin/comm/2021/zin-comm-20210519-id0oh1t3p-web-hd.mp4

00:00

Gebruik pijl omhoog/omlaag om het volume te verhogen/verlagen.

Geen
Nederlands (loading)

[Zorginstituut Nederland]

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

Hoe ernstig is de ziekte?
Hoe goed werkt het medicijn?
Bij welke groep patiënten?
En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk]

[www.zorginstituutnederland.nl]

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.

Planning

Planning tot aan publicatie advies
Stap in het proces	Datum
Aanlevering dossier compleet	februari 2025
Start beoordeling dossier	februari 2025
Start technische consultatie	begin april 2025
Publicatie advies	april 2025

Betrokken partijen

Roche Nederland B.V.