Advies - wel of niet vergoeden van berotralstat (Orladeyo®) voor het voorkomen van terugkerende aanvallen van een erfelijke zwellingsziekte
Zorginstituut Nederland beoordeelt of het geneesmiddel berotralstat (Orladeyo®) vergoed kan worden. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met hereditair angio-oedeem (HAE). Dit is een erfelijke ziekte, waarbij iemand aanvallen heeft van flinke zwellingen van de huid en slijmvliezen. Als wij positief adviseren en de minister ons advies overneemt, komt berotralstat in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.
Berotralstat is bedoeld om bij bepaalde mensen aanvallen van zwellingen te voorkomen
Berotralstat is de werkzame stof. De merknaam is Orladeyo®. Het medicijn is een capsule die je elke dag op hetzelfde tijdstip inneemt met een glas water.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met hereditair angio-oedeem. Hereditair angio-oedeem (HAE) is een erfelijke ziekte waarbij iemand aanvallen heeft van zwellingen die in korte tijd opkomen. Deze zwellingen noemen we ook wel oedeem. Die zwellingen kunnen op verschillende plekken in het lichaam zitten. Bijvoorbeeld in de huid, de buik, in de keel of mond. De oorzaak van de zwelling is een lekkage in de bloedvaten, veroorzaakt door een verandering in een gen.
De fabrikant heeft de vergoeding aangevraagd de routineprofylaxe van terugkerende aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij volwassen en adolescente patiënten vanaf 12 jaar. Routineprofylaxe betekent dat iemand dagelijks een middel gebruikt om aanvallen te voorkomen.
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Berotralstat is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. Het GVS heeft meerdere bijlagen. Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Hoe ontstaat het advies?
De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl.
Planning
| Stap in het proces | Datum |
|---|---|
| Aanlevering dossier compleet | december 2024 |
| Start beoordeling dossier | december 2024 |
| Start technische consultatie | 3 tot 17 februari 2025 |
| Publicatie advies | nog niet bekend |
Betrokken partijen
- BioCryst Ireland Limited
- Angio-oedeem Vereniging
- Nederlandse Internisten Vereniging (NIV)
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)