Standpunt stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS

Aanleiding standpunt en aandoening waarbij de behandeling kan worden toegepast

RRMS is een variant van de ziekte multiple sclerose (MS). Bij RRMS wisselen aanvallen van de ziekte en perioden van herstel elkaar af. De behandeling van RRMS kan bestaan uit een aanvalsbehandeling met methylprednisolon en een onderhoudsbehandeling met eerstelijns of tweedelijns ziektemodulerende middelen (disease modifying treatments, DMT’s).

Stamceltransplantatie is een belastende therapie waarbij stamcellen uit het bloed van de patiënt worden gehaald. Na een kuur met chemotherapie waarbij het immuunsysteem wordt vernietigd, worden deze stamcellen weer teruggegeven aan de patiënt. De behandeling kan ernstige bijwerkingen hebben. Stamceltransplantatie is een intensieve vorm van immunotherapie met als doel het immuunsysteem te resetten.  

Bij een kleine groep patiënten met zeer actieve RRMS heeft tweedelijnsbehandeling met medicatie onvoldoende effect. Deze patiënten houden een hoge ziekteactiviteit en gaan in korte tijd achteruit. Er is weinig tijd om deze patiënten een effectieve behandeling te geven die meer onherstelbare neurologische schade moet voorkomen.

De Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) en de MS Vereniging Nederland (MSVN) hebben gevraagd of stamceltransplantatie voor deze specifieke groep vergoed kan worden. Daarom heeft het Zorginstituut de effectiviteit van stamceltransplantatie beoordeeld.

Conclusie Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeert dat stamceltransplantatie beschouwd kan worden als een voldoende bewezen effectieve behandeling voor patiënten die zeer actieve RRMS hebben ondanks dat ze hoog-effectieve tweedelijns DMT’s gebruiken. Stamceltransplantatie voldoet bij deze indicatie dus aan de stand van de wetenschap en praktijk en kan daarom vergoed worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het standpunt van het Zorginstituut gaat in op 13 december 2022.

Waarborgendocument voor passende zorg

Het Zorginstituut heeft aan de betrokken beroeps- en patiëntenverenigingen gevraagd om een waarborgendocument op te stellen. Daarin komen de kwaliteitsafspraken om passende zorg te garanderen, zoals de indicatiecriteria en indicatiestelling voor stamceltransplantatie. In het document staat ook welke centra stamceltransplantatie verrichten en hoe de uitkomsten van stamceltransplantatie in Nederland worden geëvalueerd.

Procedure bij een standpunt

Alleen zorg die effectief is, mag deel uitmaken van het basispakket van de zorgverzekering. Dit is vastgelegd met de juridische term 'stand van de wetenschap en praktijk'. Vaak is zonder meer duidelijk of zorg uit het basispakket kan worden vergoed, maar niet altijd. In zulke gevallen kan het Zorginstituut besluiten te beoordelen of die zorg in aanmerking komt voor vergoeding. Zo'n beoordeling noemen we een duiding.

De uitkomst van een duiding heet een standpunt. Een standpunt heeft gevolgen voor de basisverzekering. Als sprake is van een positief standpunt, dan geeft het Zorginstituut aan op welk moment is voldaan aan de stand van de wetenschap en praktijk. Dat is het moment waarop de zorg officieel tot het basispakket behoort en wordt vergoed. Als er sprake is van een negatief standpunt, dan wordt de zorg niet vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

Meer informatie over de procedure bij een standpunt vindt u op de pagina 'Verduidelijking van het basispakket - standpunten'.