Evaluatie standpunt Stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS

Standpunt Stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS

In het standpunt Stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS concludeert het Zorginstituut dat stamceltransplantatie (autologe hematopoietische stamceltransplantatie, AHSCT) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat om patiënten met zeer actieve relapsing remitting multiple sclerose (RRMS), die onvoldoende effect hebben van behandeling met hoog effectieve tweedelijns ziektemodulerende medicatie. RRMS is een variant van de ziekte multiple sclerose (MS). Bij RRMS wisselen aanvallen van de ziekte en perioden van herstel elkaar af. Alleen patiënten die voldoen aan strikte criteria komen in aanmerking voor vergoeding van behandeling met stamceltransplantatie. Deze criteria staan in het standpunt en het waarborgendocument en gaan over de volgende onderwerpen:

•  indicatiecriteria;
•  centrale indicatiestelling;
•  ontwikkelen van informatie voor samen beslissen;
•  kwaliteitscriteria behandelaars en behandelcentra;
•  onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van de behandeling in de praktijk.

De vergoeding van stamceltransplantatie is op 13 december 2022 ingegaan.

Evaluatievragen en voortgang

Op basis van het standpunt en het waarborgendocument hebben we 8 evaluatievragen opgesteld. Deze staan in de tabel op deze webpagina, met een beschrijving van de resultaten van de tweede voortgangsmeting in juli 2024. 

Voortgang evaluatievragen

Nummer	Evaluatievraag	Voortgangsmeting 2 - juli 2024
1	Is er een multidisciplinaire werkgroep voor centrale indicatiestelling opgezet door de NVN en zijn hierin de personen vertegenwoordigd zoals is beschreven in het waarborgendocument?	Uit een eerste inventarisatie bij de NVN blijkt dat de multidisciplinaire werkgroep is opgezet en bestaat uit de personen zoals beschreven in het waarborgendocument. Deze werkgroep vergaderde voor het eerst in april 2023 en vergadert in ieder geval elke 2 maanden.
2	Is er schriftelijke patiënteninformatie ontwikkeld door de MSVN in samenwerking met de NVN?	De NVN heeft een patiënteninformatiebrief ontwikkeld over stamceltransplantatie. Hierin staat uitgelegd wat stamceltransplantatie bij MS-patiënten inhoudt en wat de risico’s zijn. Er is op dit moment geen patiënteninformatie beschikbaar die de voor- en nadelen van de verschillende behandelmogelijkheden beschrijft, zoals aangekondigd in het waarborgendocument. Vanuit de MSVN is een projectgroep gestart die de patiënteninformatie gaat ontwikkelen in samenwerking met de NVN. Update september 2024: Dit onderwerp is besproken tijdens de vergadering van de Ronde Tafel MS op 26 september 2024. Hierbij is afgesproken dat het Zorginstituut een vervolgoverleg tussen de NVN en MSVN inplant en faciliteert.
3	Heeft de NVN hun achterban geïnformeerd over de aanwezigheid van het standpunt en het bijbehorende waarborgendocument?	De NVN heeft hun achterban op verschillende manieren geïnformeerd over het standpunt met het waarborgendocument. Op de website van de NVN staat een nieuwsbericht over de vergoeding van stamceltransplantatie. Ook zijn neurologen meerdere keren geïnformeerd via de MS Werkgroep en bij diverse nascholingen.
4	Heeft de NVN samen met de Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) de registratiedata geëvalueerd op effectiviteit, gepast gebruik en complicaties? En hebben deze organisaties hierover jaarlijks gerapporteerd aan het Zorginstituut?	De NVN geeft aan dat ze alle aanmeldingen voor stamceltransplantatie bijhouden. En waar van toepassing ook de redenen voor afwijzing. Zij delen deze documentatie met het Zorginstituut als 10 patiënten de stamceltransplantatie in Nederland hebben ondergaan. Op dit moment is dat nog niet het geval.
5	Hoeveel patiënten met zeer actieve RRMS worden jaarlijks behandeld met AHSCT en wat zijn de bijbehorende kosten? Hoe verhoudt zich dat tot de raming?	Antwoord volgt bij de eerste effectmeting.
6	In hoeverre voldoen patiënten die zijn behandeld met AHSCT aan de criteria die zijn opgesteld in het waarborgendocument?	Antwoord volgt bij de eerste effectmeting.
7	Worden alle patiënten behandeld in de daarvoor aangewezen centra?	Antwoord volgt bij de eerste effectmeting.
8	Als de resultaten van bovenstaande vragen niet overeenkomen met de raming of het waarborgendocument, wat zijn de redenen hiervoor? Worden er knelpunten ervaren bij het gebruik van het waarborgendocument?	Antwoord volgt bij de eerste effectmeting.

Planning en aanpak van de evaluatie

In 2023 en 2024 doen we een voortgangsmeting om de evaluatievragen kwalitatief te onderzoeken. Hiervoor nemen we contact op met onze contactpersonen van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN), MS Vereniging Nederland (MSVN) en Zorgverzekeraars Nederland (ZN). 

Daarnaast doen we 2 effectmetingen waarin we de toepassing van stamceltransplantatie in de praktijk kwantitatief onderzoeken. Dit doen we op basis van de NVN-registratiedata (indien beschikbaar) en declaratiedata. De eerste effectmeting doen we als 10 patiënten de behandeling hebben ondergaan. De tweede effectmeting volgt een jaar later. Na de eerste effectmeting organiseren we een bijeenkomst met de betrokken partijen om de resultaten te bespreken. Als het nodig is, doen we dat nogmaals na de tweede effectmeting. We publiceren de resultaten van de voortgangsmetingen en de eerste effectmeting op deze webpagina. Na de tweede effectmeting publiceren we een beknopt evaluatierapport en sluiten daarmee de evaluatie af. 

Betrokken partijen

• MS Vereniging Nederland (MSVN)
• Nederlandse Vereniging van Neurologie (NVN)
• Zorgverzekeraars Nederland (ZN)

Voor informatie

Hebt u een vraag over deze evaluatie? Stuur dan een e-mail naar Louise van Oeffelen via loeffelen@zinl.nl.