Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2021
Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame aandoeningen. Deze aandoeningen worden meestal steeds erger. Patiënten kunnen daardoor invalide raken of zelfs overlijden. Een weesgeneesmiddel kan patiënten een betere kwaliteit van leven geven of zelfs het verschil uitmaken tussen leven en dood. In de ‘Monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk 2021’ geeft het Zorginstituut inzicht in het gebruik van deze geneesmiddelen en de kostenontwikkelingen.
Passende zorg en weesgeneesmiddelen
De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is voor mensen die lijden aan zeldzame ziekten heel belangrijk. Maar in veel gevallen bestaat onzekerheid over het effect van een weesgeneesmiddel op de ziekte. Ook is het effect op de lange termijn niet duidelijk. Daarnaast is vaak sprake van hoge kosten per patiënt per jaar. Door de ongunstige kosteneffectiviteit kunnen deze medicijnen leiden tot verdringing van andere zorg. Geld besteed aan weesgeneesmiddelen kunnen we immers niet aan andere zorg besteden. Daarom maken we afspraken met de partijen in de zorg in zogeheten weesgeneesmiddel-arrangementen. Die afspraken gaan onder andere over het bijhouden en analyseren van de effecten van de medicijnen. Zodat alleen patiënten bij wie het in de praktijk ook écht werkt weesgeneesmiddelen krijgen. De Monitor laat zien dat het aantal arrangementen toeneemt. Daaruit blijkt dat alle partijen in de zorg zich inzetten voor passende zorg in weesgeneesmiddelen.
Meer geld nodig voor bijhouden praktijkeffecten
Partijen ontwikkelen steeds meer weesgeneesmiddelarrangementen, maar de opbrengst in de praktijk kán groter zijn. Er is nu te weinig geld voor de uitvoering van een weesgeneesmiddelenarrangement. Bijvoorbeeld om structureel gegevens te verzamelen over de effecten van de geneesmiddelen in de praktijk. Ook is het opstellen van een weesgeneesmiddelenarrangement vrijblijvend. Daardoor is het soms moeilijk om afspraken te maken en komen partijen de gemaakte afspraken niet altijd na.
Het Zorginstituut herhaalt daarom het advies van het programma Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS): reserveer structureel overheidsgeld voor het vastleggen van gegevens over geneesmiddelengebruik en onderzoek naar de effectiviteit en kosteneffectiviteit van de middelen.
Prijzen weesgeneesmiddelen dalen nauwelijks na periode van marktexclusiviteit
De Europese Unie voert sinds 1999 een weesgeneesmiddelenbeleid om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kleine patiëntengroepen interessant te maken. Dat betekent onder meer dat een weesgeneesmiddel-fabrikant na toelating tot de Europese markt 10 jaar lang het alleenrecht voor het middel heeft. In die periode mogen andere fabrikanten of ziekenhuizen het medicijn niet namaken. Zo kan de fabrikant de hoge ontwikkelkosten terugverdienen. Uit de Monitor blijkt dat de prijzen van weesgeneesmiddelen na deze periode van 10 jaar nauwelijks dalen. Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om te onderzoeken of dit is op te lossen door een minimale prijsdaling op te nemen in de prijsonderhandeling van weesgeneesmiddelen.
Conclusies
Vanuit maatschappelijk perspectief komt het Zorginstituut tot de volgende conclusies. De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is van essentieel belang voor mensen die lijden aan zeldzame ziekten. Het is goed om vast te stellen dat er elk jaar meer weesgeneesmiddelen beschikbaar komen. Tegelijkertijd zien we ook dat nog veel patiënten met zeldzame aandoeningen wachten op een werkzaam geneesmiddel. Ook duurt het soms lang voordat de patiënt een nieuw geneesmiddel daadwerkelijk kan gebruiken.
Het is de verantwoordelijkheid van alle partijen om ervoor te zorgen dat middelen sneller toegankelijk worden. Hiervoor is het noodzakelijk om vast te stellen of die middelen ook echt werken. Vaak is niet duidelijk of de gevonden effecten op de korte termijn ook op de lange termijn betekenis hebben voor het leven van een patiënt.
Daarbij komt dat de meeste weesgeneesmiddelen een hoge prijs hebben. De vraag is dan of de effecten opwegen tegen de kosten. Een goede balans tussen de kosten en effecten is nodig om de zorg op de lange termijn betaalbaar en toegankelijk te houden.
Goede en toegankelijke zorg voor iedereen in Nederland
Goede en toegankelijke zorg voor iedereen in Nederland
De Nederlandse gezondheidszorg is een van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut werkt er namens de overheid aan dat onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan passende zorg en behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Zodat iedereen in Nederland ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.