Advies - vergoed deflazacort (Deflazacort XGX Pharma®) voor de behandeling van de ziekte van Duchenne

Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om deflazacort (Deflazacort XGX Pharma®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de ziekte van Duchenne. Dat is een zeldzame spierziekte. Als de minister ons advies overneemt, komt deflazacort in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Alleen dan wordt dit medicijn vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Wij adviseren wel extra voorwaarden voor vergoeding.

Download 'Advies - vergoed deflazacort (Deflazacort XGX Pharma®) voor de behandeling van de ziekte van Duchenne'

PDF document | 55 pagina's | 1,3 MB

Advies | 26-03-2025

Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister

Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Deflazacort is bedoeld voor mensen met de ziekte van Duchenne

Deflazacort is de werkzame stof. De merknaam is Deflazacort XGX Pharma®. Het medicijn is een tablet dat je inslikt.

Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de spierziekte van Duchenne. Deze spierziekte wordt veroorzaakt door een foutje in het stukje DNA dat nodig is om een eiwit aan te maken dat de spieren beschermt. Door een tekort aan dit eiwit breken de spieren af en neemt de spierzwakte toe. Deze zeldzame ziekte komt vooral bij jongens voor en wordt vaak voor het vijfde levensjaar ontdekt. Op een gegeven moment kunnen de aangetaste spieren niet meer worden gebruikt en hebben patiënten een rolstoel nodig.

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)

Advies Zorginstituut over vergoeding van deflazacort

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om deflazacort (Deflazacort XGX Pharma®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het advies is om het medicijn op te nemen op bijlage 1B van het GVS. Voor Deflazacort XGX Pharma® gelden bepaalde extra voorwaarden, de zogeheten bijlage 2-voorwaarden.

Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.

Voorwaarden voor vergoeding van deflazacort

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Hoe is het advies ontstaan?

De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Videospeler

Media error: Format(s) not supported or source(s) not found

Bestand downloaden: https://www.rovid.nl/zin/comm/2021/zin-comm-20210519-id0oh1t3p-web-hd.mp4

00:00

Gebruik pijl omhoog/omlaag om het volume te verhogen/verlagen.

Geen
Nederlands (loading)

[Zorginstituut Nederland]

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

Hoe ernstig is de ziekte?
Hoe goed werkt het medicijn?
Bij welke groep patiënten?
En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk]

[www.zorginstituutnederland.nl]

Uitleg over vergoeden van medicijnen

Deflazacort is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.