Pakketadvies sluisgeneesmiddel tisagenlecleucel (Kymriah®) voor de behandeling van B-cel acute lymfatische leukemie (B-cel ALL) bij kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar
De minister voor Medische Zorg heeft het Zorginstituut gevraagd advies uit te brengen over het geneesmiddel tisagenlecleucel-T (Kymriah®). Het middel is door de minister in de sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst vanwege het verwachte groot kostenbeslag. Instroom in het verzekerde pakket kan pas plaatsvinden na een positief advies van het Zorginstituut over opname in het verzekerde pakket, en indien van toepassing, onderhandelingen door het ministerie om te komen tot een financieel arrangement met de leverancier.
Indicaties
Tisagenlecleucel (Kymriah®) is in de sluis oor dure geneesmiddelen geplaatst voor 2 indicaties:
- Pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B cel ALL (verder aangeduid als r/r B cel ALL)
- Volwassen patiënten met een recidief of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) na 2 of meer lijnen systemische therapie.
Dit advies gaat over de beoordeling van tisagenlecleucel bij de eerst genoemde indicatie. Het advies over de 2e indicatie, DLBCL, volgt in het het 1e kwartaal van 2019.
Conclusie Zorginstituut
Tisagenlecleucel voor de indicatie acute B cel lymfoblastaire leukemie voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. De behandeling heeft een therapeutische meerwaarde ten opzichte van de gebruikelijke recidief/refractair behandeling met of zonder allogene stamceltransplantatie. Het komt op grond hiervan in aanmerking voor opname in het basispakket. De totale budgetimpact bij opname in het pakket voor deze indicatie is beperkt, aangezien het om een zeldzame aandoening gaat. Echter de kosten per patiënt zijn hoog (per behandeling met tisagenlecleucel bedraagt deze €320.000).
Gepast gebruik
In een scopingbijeenkomst op 28 maart 2018 hebben partijen aangegeven het gebruik van CAR-T producten, zoals tisagenlecleucel, te gaan vervolgen en te registreren via reeds bestaande registraties van IKNL en EBMT. Omdat de behandelkosten per patiënt hoog zijn zal het Zorginstituut een weesgeneesmiddel-arrangement afsluiten en het gebruik zorgvuldig gaan monitoren en evalueren.