GVS-advies ataluren (Translarna®) bij de behandeling van Spierdystrofie van Duchenne (nmDMD)
Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg en Sport om ataluren (Translarna®) niet op te nemen op lijst 1B van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Uit onderzoek blijkt dat ataluren een therapeutische minderwaarde heeft ten opzichte van het placebo. Daarnaast is ataluren op basis van de gehanteerde criteria geen kandidaat voor voorwaardelijke toelating. Ataluren is een weesgeneesmiddel en geïndiceerd voor spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense mutatie in het dystrofine-gen (nmDMD), bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder.
Update: in 2021 is er wel een voorwaardelijke toelating gestart voor deze behandeling. Meer informatie staat hieronder.
Aanvraag voor voorwaardelijke toelating
Op 10 juni 2020 hebben partijen een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van ataluren (Translarna®). Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met ataluren bij deze indicatie voldoet aan de eisen voor voorwaardelijke toelating.
De verwachting is dat met de gegevens uit dit onderzoek een antwoord kan worden gegeven of de behandeling met Ataluren effectief is. Het Zorginstituut verwacht dat de pakketvraag te beantwoorden is binnen 2,5 tot 3 jaar.
- 2020: Advies over potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®)
- 2021: Vervolgadvies over voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®)
Tijdelijke toegelaten tot het basispakket
De staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft in oktober 2021 besloten om ataluren (Translarna®) tijdelijk en onder voorwaarden toe te laten tot het basispakket. Meer informatie is te vinden op de pagina 'Voorwaardelijke toelating geneesmiddel ataluren (Translarna®) bij de behandeling van spierdystrofie voor Duchenne'.
Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.