Wetenschappelijk advies voor aanlevering dossier GVS

Advies ter voorbereiding op formele aanvraag

Voordat registratiehouders van geneesmiddelen een formele aanvraag voor opname in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) indienen, kunnen ze bij het Zorginstituut een wetenschappelijk advies aanvragen. Met het wetenschappelijk advies kan een vergoedingsdossier optimaal samengesteld worden, waarmee vertragingen in de latere procedure zoveel mogelijk te voorkomen zijn, bijvoorbeeld door het ontbreken van essentiële gegevens. Het Zorginstituut adviseert volgens de geldende stand van de wetenschap en praktijk en in overeenstemming met de geldende richtlijnen. Na accordering door de WAR geeft het Zorginstituut het wetenschappelijk advies schriftelijk af. Aan een wetenschappelijk advies kunnen geen rechten worden ontleend.

Onderwerpen wetenschappelijk advies

Via een wetenschappelijk advies kan nader overleg plaatsvinden over:

• de vergelijking standaard- of gebruikelijke behandeling;
• de relevante uitkomstmaten;
• de opzet en methodologie van de farmaco-economische evaluatie.

Vergelijking standaard- of gebruikelijke behandeling

Essentieel om de therapeutische waarde van een nieuw geneesmiddel te kunnen vaststellen, is een vergelijking met de standaardbehandeling of gebruikelijke behandeling. De standaardbehandeling is de behandeling die in de dagelijkse praktijk als eerste keus wordt gezien en waarvan de effectiviteit is bewezen. Geregistreerde indicaties van geneesmiddelen vormen het uitgangspunt. Ook van belang zijn geneesmiddelen die niet voor de betreffende indicatie zijn geregistreerd, maar die daarbij wel in de praktijk worden toegepast. Het is van belang om de keuze van de vergelijkende behandeling(en) te motiveren en daarbij zoveel mogelijk aan te sluiten bij algemeen geaccepteerde richtlijnen en protocollen. Indien nodig raadpleegt Zorginstituut Nederland (organisaties van) behandelaren en patiënten.

Relevante uitkomstmaten

Naast de vergelijking met de juiste standaard- of gebruikelijke behandeling is het van belang dat duidelijkheid bestaat over de relevante uitkomstmaten die nodig zijn voor het vaststellen van de therapeutische waarde.

Farmaco-economische evaluatie

Het advies biedt de mogelijkheid om methodologische problemen bij de toepassing van de farmaco-economische richtlijnen vooraf naar voren te brengen en te bespreken. Voor de farmaco-economische evaluatie moet de registratiehouder uitgaan van dezelfde vergelijkende behandeling als bij de claim voor de therapeutische (meer)waarde. Ook dienen de gezondheidstoestanden in de farmaco-economische evaluatie aan te sluiten bij de voor de therapeutische waardebepaling gehanteerde effectmaten. Daarnaast kan de omschrijving van deelpopulaties waarvoor een meerwaarde wordt geclaimd bij het wetenschappelijk advies aan de orde komen.

Aanvraagprocedure wetenschappelijk advies

Een wetenschappelijk advies is 3 jaar tot ongeveer 3 maanden vóór de verwachte registratie aan te vragen. Het initiatief voor de aanvraag van een wetenschappelijk advies ligt bij de registratiehouder of aanvrager. De aanvraagprocedure is als volgt:

1. De registratiehouder of aanvrager stuurt het volledig ingevulde aanvraagformulier met bijbehorende documentatie naar de secretaris van de WAR met een e-mail (warcg@zinl.nl) of via cryptshare (zie de instructies aanlevering farmaceutische dossiers).
2. Na beoordeling ontvangt de registratiehouder of aanvrager binnen tien werkdagen bericht over de afhandeling.
3. De secretaris van de WAR kan verzoeken om een bijeenkomst met de registratiehouder of aanvrager. Deze vindt dan plaats tussen drie en vijf weken na binnenkomst van de aanvraag en duurt maximaal anderhalf uur. Namens het Zorginstituut zijn een adviseur met aandachtsgebied farmacotherapie/farmaco-economie en de (plaatsvervangend) secretaris van de WAR aanwezig. Uiterlijk twee weken voor de geplande datum moet een lijst van aanwezigen van de kant van de registratiehouder/aanvrager zijn aangeleverd en voldaan zijn aan punt 1.
4. Als er onduidelijkheden bestaan over de standaard- of gebruikelijke behandeling of de effectparameters kan Zorginstituut Nederland aan medisch-wetenschappelijke verenigingen advies vragen over de standaard- of gebruikelijke behandeling of de (eventuele actualisering van) richtlijnen.
5. Na accordering door de WAR stuurt Zorginstituut Nederland het wetenschappelijk advies schriftelijk op. Hierbij wordt gestreefd naar een verzending binnen zes weken na de aanvraag of de bijeenkomst.

Aandachtspunten bij invullen van het aanvraagformulier

• Vragen zo concreet mogelijk geformuleerd
• Eigen standpunten met betrekking tot die vragen
• Wetenschappelijke onderbouwing van die standpunten
• Stand van zaken in de registratieprocedure
• Voorlopige 1B-tekst/SmPC (voor zover beschikbaar)
• Beschrijving van de voorgestelde onderzoeksopzet
• Beschikbare wetenschappelijke publicaties